www.ceestahc.org

Szkolenia dla audytorówKraków, 24-26 maja 2010

Temat

Specyfi ka cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Prelegent Strona

Radosław Rudź 1 z 6

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Specyfika cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Rados aw RudHTA Audit

Autorzy rozdzia u: Jakub Adamski, Joanna Lis, Kamila Wendykowska

Plan prezentacji

1. Choroby rzadkie i ultrarzadkie2. Sieroce produkty lecznicze3. Wybrane regulacje odnosz ce si do rejestracji leków sierocych4. Aktualne regulacje na rzecz leków sierocych w Polsce5. Ceny i refundacja leków sierocych

Choroby rzadkie i ultrarzadkie

Choroby rzadkie: < 5 : 10 000 (UE)< 7 : 10 000 (USA)< 2,5 : 10 000 (Japonia)

Przek ada si to na: 1 choroba dotyka 246 000 osób w UE;5 000 do 8 000 chorób rzadkich;dotykaj one 6% do 8% populacji UE;czyli 27 mln do 36 mln ludzi w UE.

_____________________________________________________

Choroby ultrarzadkie: < 1 : 50 000 (UK)< 750 chorych w Polsce

www.ceestahc.org

Szkolenia dla audytorówKraków, 24-26 maja 2010

Temat

Specyfi ka cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Prelegent Strona

Radosław Rudź 2 z 6

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Interwencja sieroca (orphan drug) to jedyna interwencja o udowodnionej skuteczno ci

w schorzeniu rzadkim lub ultrarzadkim (interwencja sieroca z klinicznego punktu

widzenia)

The Orphan Drugs Act (1983r.)

• Mo liwo odliczenia od podatku 50% cznych kosztów poniesionych na badania kliniczne przez producenta leku sierocego

• Zwolnienie z op at rejestracyjnych• 7-letnia wy czno rynkowa (market exclusivity)• Pomoc przy opracowywaniu protoko ów bada klinicznych• Mo liwo ubiegania si o wsparcie bada naukowych

W latach 1973-1983 w USA na rynek trafi o 10 leków sierocych.W latach 1983-1986 ze statusem orphan drug dopuszczono do obrotu 37leków (skutecznie zg oszono 255 produktów). Do ko ca 2008 roku do FDA skutecznie zg oszono 1951 wniosków, 325leków uzyska o status rejestracyjny orphan drug.

Rozporz dzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego (2000r.)

• 10-letnia wy czno rynkowa• Ulgi w op atach rejestracyjnych• Uproszczona procedura rejestracyjna• Pomoc zwi zana ze sk adaniem dokumentacji• Pomoc merytoryczna dotycz ca bada klinicznych

Uznanie produktu za sierocy skutkuje wpisaniem go przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) do odpowiedniego rejestru.Od 2005 roku w przypadku leków sierocych obowi zkowa centralna rejestracja.

www.ceestahc.org

Szkolenia dla audytorówKraków, 24-26 maja 2010

Temat

Specyfi ka cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Prelegent Strona

Radosław Rudź 3 z 6

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Jakim produktom przys ugujestatus leku sierocego?

Technologia sieroca, w lecznictwie, diagnostyce lub profilaktyce, je li:• w chwili sk adania wniosku o przyznanie statusu, schorzenie dotyczy nie

wi cej ni 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej (kryterium cz sto ciwyst powania)

lub• jest przeznaczona do diagnostyki, profilaktyki lub leczenia zagra aj cego

yciu, znacznie upo ledzaj cego lub powa nego i przewlek ego schorzenia, a bez dodatkowej zach ty finansowej jest ma o prawdopodobne, aby oczekiwana sprzeda produktu leczniczego pokry a koszty zwi zane z jego opracowaniem (kryterium op acalno ci inwestycji),

• nie zosta a dot d zarejestrowana satysfakcjonuj ca metoda diagnostyki, profilaktyki lub leczenia tego schorzenia, albo produkt leczniczy przyniesie istotn korzy pacjentom dotkni tym tym schorzeniem

Rozporz dzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego (2000r.) -konsekwencje

458 wniosków – 260 leków uzyska o desygnacj :90% z nich dotyczy o wskazawyst puj cych u mniej ni 3 / 10 000 pacjentów

36% ch. nowotworowe 11% ch. metaboliczne

Do roku 2005 rejestracyjny status leku sierocego uzyska y 22 leki (8 stanowi o pierwsz opcj terapeutyczn w danym wskazaniu).

W latach 2006-2007 rejestracj uzyska o kolejnych 18 leków sierocych.

cznie od 2000 r. - 910 aplikacji o desygnacj – 634 leki uzyska ydesygnacj – 51 status leku sierocego.

Regulacje UE wspieraj rozwój i poda leków sierocych, aczkolwiek adne wytyczne nie daj podstaw prawnych do

ingerowania w decyzje refundacyjne czy cenowe wydawane przez poszczególne kraje cz onkowskie

www.ceestahc.org

Szkolenia dla audytorówKraków, 24-26 maja 2010

Temat

Specyfi ka cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Prelegent Strona

Radosław Rudź 4 z 6

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Aktualne regulacje w Polsce

• Brak jakichkolwiek krajowych przepisów wspieraj cych rozwój bada na rzecz leków sierocych

• Polskie prawo nie wprowadza definicji leku sierocego ani nie odnosi si do poj cia choroby rzadkiej

• Zespó ds. Chorób Rzadkich

Decyzje cenowe i refundacyjne dla leków stosowanych w chorobach rzadkich sszczególnie mocno zwi zane

• Efektywno kosztowa/u yteczno kosztowa• Wp yw na bud et p atnika• Ryzyko zwi zane z podejmowaniem decyzji• Wp yw na zdrowie publiczne• Znaczenie dla stanu zdrowia pojedynczej osoby• Status prawny interwencji sierocej

Wszystkie te elementy powinny by brane pod uwag przy ustalaniu cen urz dowych na leki sieroce oraz przy ewentualnym zawieraniu

stosownych porozumie cenowych

Rygorystyczno i dok adno oceny leków sierocych powinna zale e od kosztów terapii

niski

wysoki

bardzo wysoki

CENA LEKU

LICZBA PACJENTÓW

KOSZTTERAPII

www.ceestahc.org

Szkolenia dla audytorówKraków, 24-26 maja 2010

Temat

Specyfi ka cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Prelegent Strona

Radosław Rudź 5 z 6

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Tanie leki sieroce

• Umieszczenie w zdefiniowanych cz ciach koszyka wiadczepodstawowych lub przepisywanie w ramach niezdefiniowanych cz ci koszyka

• Je eli umieszczenie w zdefiniowanej cz ci koszyka – wymagania co do przed o enia danych uzasadniaj cych podj cie decyzji refundacyjnej czy cenowej powinny by stosunkowo niskie

Te same procedury, jak dla innych leków, które nie generujwysokich kosztów leczenia

Kosztowne i wysoce kosztowne leki sieroce

Kosztowne leki sieroce mog podlega procedurom o ró nym stopniu rygorystyczno ci; tym niemniej im dro szy lek, tym procedury powinny by bardziej

rygorystyczne, zarówno w odniesieniu do oceny, jak i do stosowania leku.

Kryteria refundacji – gdzie podej cieutylitarystyczne, gdzie

egalitarystyczne, gdzie mieszane?

CHOROBY „POWSZECHNE” CHOROBY

RZADKIE CHOROBY ULTRARZADKIE

UE Podej cie

egalitarystycznePodej cieutylitarystyczne

www.ceestahc.org

Szkolenia dla audytorówKraków, 24-26 maja 2010

Temat

Specyfi ka cen leków sierocych i technologii stosowanych w chorobach rzadkich

Prelegent Strona

Radosław Rudź 6 z 6

of Technology Assessment in Health Care

Central and Eastern European Society

Wymagania analityczne wzgl dem drogich technologii medycznych

Podej cie utylitarystyczne Podej cie egalitarystyczne

Analiza efektywno ci klinicznej w oparciu o przegl d systematyczny

Analiza efektywno ci klinicznej w oparciu o przegl d systematyczny

Analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) UZASADNIENIE CENY

BIA BIA

UZASADNIENIE CENY mo eobejmowa m.in.:

1. ocen istotno ci klinicznej i si y interwencji wzgl dem opcjonalnych sposobów post powania;

2. ocen wielko ci populacji we wszystkich mo liwych wskazaniach (w tym ocena stosowania soft label i off label) – w danym kraju, w UE i na wiecie;

3. ocen „ryzyka projektu” – w tym niepewno oszacowa i prezentowanych wyników

4. ocen innowacyjno ci: terapeutycznej, farmakologicznej i technologicznej;5. propozycj ceny leku oraz informacj o cenach i porozumieniach cenowych

w innych krajach6. ocen kosztu jednostkowej terapii7. przedstawienie aktywno ci biznesowej i R&D producenta w danym kraju8. przedstawienie kosztów R&D oraz kosztów produkcji – mo liwych do

wykazania;9. planowane koszty marketingu;10. propozycje porozumie cenowych;11. inne

Wysoce kosztowne leki sieroce mogpodlega podobnym regulacjom, jak kosztowne leki sieroce

W przypadku wysoce kosztownych leków oddzielenie decyzji refundacyjnych od decyzji cenowych praktycznie nie wyst puje

Cena leku sierocego powinna zale e przede wszystkim od:

si y interwencji i poziomu niepewno cioszacowania

skuteczno ci oraz profilu bezpiecze stwa

liczby potencjalnych pacjentów, u których lek

mo e by stosowany (w jednym lub wielu

wskazaniach)

ORAZ