TOP PICKS by TRIGON 2019

Celon Pharma S.A.

Zastrzeżenia prawne

Informacje zamieszczone poniżej zostały przygotowane przez Celon Pharma S.A. („Spółka”) wyłącznie w celu informacyjnym na potrzeby prezentacji dla inwestorów oraz analityków rynku. („Prezentacja”). Poprzezudział w spotkaniu, na którym Prezentacja jest przedstawiana lub przez zapoznanie się z treścią poniższej Prezentacji zgadzają się Państwo na poniżej określone ograniczenia i zastrzeżenia. Niniejsza Prezentacja niestanowi ani nie jest częścią i nie powinna być traktowana jako oferta albo jako propozycja dokonania zapisów na, gwarantowania zakupu lub dokonania w inny sposób nabycia jakichkolwiek papierów wartościowychktóregokolwiek z podmiotów Spółki. Niniejsza prezentacja ani żadna jej część nie mogą stanowić podstawy ani nie można na nich polegać w związku z jakimkolwiek zapisem na jakiekolwiek papiery wartościoweSpółki, lub ich nabyciem. Niniejsza Prezentacja ani żadna jej część nie mogą stanowić podstawy ani nie można na nich polegać w związku z jakąkolwiek umową albo zobowiązaniem lub decyzją inwestycyjną dotyczącąpapierów wartościowych Spółki. Niniejsza Prezentacja nie stanowi rekomendacji dotyczącej jakichkolwiek papierów wartościowych spółek Spółki. Żadne oświadczenie ani zapewnienie, wyraźne jak i dorozumiane, niezostało złożone przez, ani w imieniu Spółki, ani żadnego z akcjonariuszy Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców ani żadnej innej osoby, co doprawidłowości, kompletności lub rzetelności informacji lub opinii przedstawionych w niniejszej Prezentacji. Kwestie omawiane w niniejszej Prezentacji mogą stanowić stwierdzenia dotyczące przyszłości. Stwierdzeniadotyczące przyszłości różnią się od stwierdzeń dotyczących faktów historycznych. Stwierdzenia zawierające słowa „oczekuje”, „zamierza”, „planuje”, „uważa”, „planuje”, „przewiduje”, „będzie”, „ma na celu”, „może”,„byłoby”, „mogłoby”, „kontynuuje” oraz podobne o charakterze dotyczącym przyszłości stanowią wyznaczniki takich oświadczeń dotyczących przyszłości. Oświadczenia dotyczące przyszłości zawierają oświadczeniana temat wyników finansowych, strategii biznesowej, planów i celów Spółki w zakresie jej przyszłej działalności (włącznie z planami rozwoju dotyczącymi Spółki). Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawartew niniejszej Prezentacji dotyczą kwestii wiążących się ze znanymi i nieznanymi ryzykami, sprawami niemożliwymi do przewidzenia oraz innymi czynnikami, w wyniku których faktyczne wyniki i osiągnięcia Spółki mogąbyć istotnie różne od przedstawionych w oświadczeniach dotyczących przeszłości oraz wyników i osiągnięć Spółki w przeszłości. Oświadczenia dotyczące przyszłości zostają złożone na podstawie różnorodnychzałożeń w zakresie przyszłych wydarzeń, włącznie z wieloma założeniami dotyczącymi aktualnych i przyszłych strategii biznesowych Spółki oraz przyszłego otoczenia działalności. Chociaż Spółka uważa, że przyjętedane szacunkowe i założenia są uzasadnione, mogą one okazać się nieprawidłowe. Informacje, opinie i stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej Prezentacji są aktualne wyłącznie w dacie niniejszejPrezentacji i mogą zostać zmienione bez zawiadomienia. Spółka i jej odpowiedni doradcy nie mają obowiązku przekazywania do publicznej wiadomości aktualizacji i zmian informacji, danych oraz oświadczeńznajdujących się w niniejszej Prezentacji na wypadek zmiany strategii albo zamiarów Spółki lub wystąpienia nieprzewidzianych faktów lub okoliczności, które będą miały wpływ na tę strategię lub zamiary Spółki,chyba że obowiązek taki wynika z przepisów prawa. Spółka zwraca uwagę osobom zapoznającym się z niniejszą Prezentacją, że jedynym wiarygodnym źródłem danych dotyczących wyników finansowych Spółki orazspółek Spółki, prognoz, zdarzeń oraz wskaźników dotyczących Spółki i spółek Spółki są raporty bieżące i okresowe przekazywane przez spółki Spółki w ramach wykonywania obowiązków informacyjnych wynikającychz prawa polskiego. Ani Spółka, ani żaden z akcjonariuszy spółek Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców ani żadna inna osoba nie ponosiodpowiedzialności z tytułu jakiejkolwiek szkody wynikającej z powodu wykorzystania niniejszej Prezentacji lub jej treści albo w jakikolwiek inny sposób wynikających w związku z niniejszą Prezentacją. Ani Spółka, aniżaden z akcjonariuszy spółek Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców, ani żadna inna osoba nie są zobowiązani zapewnić odbiorcom niniejszej Prezentacjijakichkolwiek dodatkowych informacji ani aktualizować niniejszą Prezentację. Niniejsza Prezentacja zawiera informacje dotyczące przemysłu chemicznego w Polsce i na świecie, w tym informacje dotyczące udziałuSpółki oraz jej wybranych konkurentów w rynku. Źródło pochodzenia informacji zostało każdorazowo wskazane w niniejszej Prezentacji, a Spółka ani jakikolwiek inny podmiot działający na zlecenie Spółki niedokonywał niezależnej weryfikacji danych, o których mowa powyżej. Niniejsza Prezentacja nie podlega dystrybucji ani wykorzystaniu przez żadną osobę ani jakikolwiek podmiot w jakiejkolwiek jurysdykcji, gdzie takadystrybucja lub wykorzystanie byłoby sprzeczne z przepisami prawa miejscowego lub zobowiązywałoby Grupę albo którykolwiek z jej podmiotów powiązanych do uzyskania autoryzacji, licencji albo uzależniało odwymogów rejestracyjnych wynikających z obowiązujących przepisów prawa. Niniejsza Prezentacja ani żadna jej część lub kopia nie może być wprowadzona ani przesłana na terytorium Stanów ZjednoczonychAmeryki, ani nie może być rozpowszechniania, bezpośrednio lub pośrednio, w Stanach Zjednoczonych Ameryki. Nieprzestrzeganie tego ograniczenia może stanowić naruszenie amerykańskich przepisów dotyczącychpapierów wartościowych. Osoby, które wejdą w posiadanie niniejszej Prezentacji powinny przestrzegać wszystkie powyższe ograniczenia.

Długodystansowa zyskowność

Wartość sprzedaży za YTD Q3’2018 + dynamika wzrostu

90,1 Mln 11%

Poziom zysku netto za YTD Q3’18 + dynamika wzrostu

23,4 Mln 20%

Wartość eksportu YTD Q3’18 + dynamika wzrostu

14,6 Mln 220%

Długookresowy generator zysku

Refundacja

Serializacja

Wielopłaszczyznowa kontrola produktów

System GMP/GLP/GCP

Ograniczenia marketingowe

Branża - wyzwania regulacyjne i administracyjne

Zdywersyfikowane filary działalności biznesowej Spółki

Dane: YTD Q3’18

…ich obecna wartość

75,5mln

14,6 mln

…i długodystansowy potencjał.

Długodystansowe perspektywy wybranych produktów Spółki -

Polska/Świat

Ketrel (dane w liczbie opakowań leku, źródło IMS)

Systematyczne i wieloletnie budowanie pozycji produktu na rynku

Wysoki 60% market share na niezwykle konkurencyjnym rynku kwetiapin w Polsce (20 produktów w aktywnej promocji)

0

500 000

1 000 000

1 500 000

2 000 000

2 500 000

Salmex (rynek polski) (dane w liczbie opakowań leku, źródło IMS)

Wieloletnie budowanie pozycji produktu na rynku, stabilny wolumen, najwyższy market share na rynku kombinacji salmeterol + fluticasone.Konkurencja: Seretide - GSK / Asaris – Polpharma/ Airflusal – Sandoz/ Comboterol – LekAm/ Symflusal - Symhpar

0

100 000

200 000

300 000

400 000

500 000

600 000

700 000

800 000

900 000

2013 2014 2015 2016 2017 2018*

Aromek (Pakistan) (dane w liczbie opakowań leku, źródło: Galaxy Pharma)

0

10000

20000

30000

40000

50000

60000

70000

80000

90000

2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018

Silna konkurencja cenowa od lokalnych producentów i dostawców

2018 2019

AustriaChorwacja

GruzjaDominikana

LitwaBośniaUkraina

DaniaSzwecja

Norwegia

Niemcy

Q3Q1 Q2

SłowacjaCzechy

Holandia UK

FrancjaHiszpania

Długookresowe perspektywy eksportu

AustriaChorwacja

GruzjaDominikana

LitwaBośniaUkraina

DaniaSzwecja

Norwegia

NiemcySłowacjaCzechy

Holandia UK

FrancjaHiszpania

Eksport - wyzwania 2019

UK → 1 dawka, badanie PK, rozszerzenie rejestracji vs. Brexit

Ukraina → dumpingowy poziom cen leku referencyjnego

Niemcy → kalendarz przetargowy

Spółka podtrzymuje plany rosnącego udziału eksportu w strukturze sprzedaży

Innowacje

▪ 3 projekty w rozwoju klinicznym (faza I, Faza II)

▪ 2-3 projekty do kliniki w 2019

▪ Silny partnering

Innowacje - strategia 2019

Neuropsychiatria

DISKCPL 304110 - Esketamina

Esketamina - PK symulacja profilu targetowego

symulacja:stężenia po 0,2mg/kg 40 minutowym wlewie esketaminy

100

80

60

40

20

20 40 60 min

Stężenie w osoczung/ml

Co wiemy?

▪ Cmax po 0,5mg/kg 40min iv: 150-200ng/ml w 40 min.(Diazgranados et al., 2010; Horacek et al., 2010; Zarate et al., 2012; Lenze et al.; 2016)

▪ Oba enacjomery R i S ketaminy maja podobny profil farmakokinetyczny po podaniu racematu (Lanze et al., 2016)

▪ Cmax S-ketaminy po podaniu 0,5mg/kg ketaminy racematu wyniósł 77ng/ml w 40 min (Lanze et al., 2016)

▪ Cmax po podaniu 0,1mg/kg iv esketaminy wyniósł 32,5 ng/ml (Peltionemi et al., 2012)

Część B

Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część B: Farmakokinetyka

PK up to 24 h

0 15 30

30 min sekwencja inhalacji

Esketaminevolunteers

19-30mean

0 1 2 3 40

20

40

60

80

100

120

140

160

3x1 inhalation

3x2 inhalations

3x3 inhalations

3x4 inhalations

t (h)

Esk

etam

ine

[ng/

ml]

0,2mg/kg 40 min wlew esketaminy, symulacja

Inhalacja

min

PK Zgodnie z założeniami

Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część C: Farmakokinetyka

PK zgodnie z założeniami,niska zmienność

wewnątrzosobnicza

Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część B i C. Bezpieczeństwo

Brak ciężkich działań niepożądanych. Żaden pacjent nie zrezygnował z powodu

działań niepożądanych, toksyczności.

Objawy potencjalnie psychomimetyczne (PSEs) pojawiały się u części pacjentów,

określone jako łagodne (u większości) bądź umiarkowane. Objawy te utrzymywały

się do 30 min po podaniu leku.

0%

10%

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

90%

100%

pro

cen

t u

czes

tnik

ów

[%

]

Część B (n=12)

łagodne

umiarkowane

0%

10%

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

90%

100%

pro

cen

t u

czes

tnik

ów

[%

]

Część C, Dzień 11 (n=31)

łagodne

umiarkowane

Esketamina - DPI Celon. Dalszy rozwój produktu

Dodatkowe funkcje w trakcie rozwoju (z zastosowaniem telefonu i innych e-smart technologii)

▪ Zabezpieczenie przed niepowołanymi osobami

▪ Śledzenie w trybie on-line (smart phone aplikacja)

▪ Monitoring poprawności/jakości administrowania leku

▪ Stosowanie się do zaleceń - „compliance”

Lepszy „compliance” i kontrola stosowania.

Większe szanse na szerokie dopuszczenie leku

do stosowania chronicznego w domu

Obserwacja Do 6 tygodni

Podawanie leku

(4 podania przez 2 tygodnie)

Randomizacja

Choroba

Depresja jednobiegunowa MDD/ Depresja

Dwubiegunowa BD

Pacjenci z depresja

lekooporną (n=88)

1:1:1:1

Placebo Niska dawka Średnia dawka Wysoka dawka

Esketamina - DPI Celon. Faza II - 2 badania. Rozpoczęte

Follow -up

Esketamina - „blockbuster” rynkowy na horyzoncie

MD – Monopolar depression. Depresja jednobiegunowa; BD – Bipolar Depression. Depresja dwubiegunowa

Szacunek analityków Szacunek J&J

Duato J, Global pharmaceutical Overview, Janssen mat. własne, 2017Pittmann K, Esketamine Could Give Johnson & Johnson The Next Major

Psych Blockbuster, Seeking alpha 2017

Esketamina - atrakcyjność rynku rośnie

Wskazanie SubpopulacjaLiczba pacjentów

(US +UE)*Prawdopodob.

rejestracjiWielkość rynku**

Lekooporna depresja w przebiegu MD

Pacjenci nie odpowiadający

na 2 i więcej lekówp-depresyjnych (30%)

i z podwyższonym ryzykiem samobójstw

(10-15%)

200-300 tys >70% 3-4,5mld $

Lekooporna Depresja w

Przebiegu BD

Pacjenci nie odpowiadający

na 2 i więcej lekówp-depresyjnych (30%)

i z podwyższonym ryzykiem samobójstw

(10-15%)

130-200 tys 50-70% 2-3 mld $

** Przyjęto koszt rocznej terapii w wysokości 15,000 USD na pacjenta

Rynek leczenia depresji ketaminą szacowany jest na 2,5-4 mld USD

Janssen szacuje sprzedaż swojej esketaminy na 2,5 mld USD

Esketamina CP ma potencjał szacowany na co najmniej 0,5 mld $

* Na podstawie badań własnych. Celon Pharma, Data on File 2015

Esketamina - DPI Celon - kroki milowe rozwoju

Efektywność in vivoSynteza API (GMP)

FormulacjaAnalityka

Toksykologia Inhalacyjna

GLP (Kanada)

Faza I.Zdrowi ochotnicy. 18 ochotników 1-razowe podanie. 32 ochotników 2 tyg. podanie

Faza II.Pacjenci TRD. 2 badania (MD, BD) . 3 dawki vs placebo. 2 tyg podanie. 1 mies obserwacja. 80 pacjentów w każdym badaniu (W sumie 160)

W 2016 uzyskaliśmy scientific advice w EMA dla rozwoju projektu,zarówno w zakresie rozwoju przedklinicznego jak i klinicznego do fazy II włącznie

Faza IIb/III. ~ 2 lata

500-700 pacjentów dla każdego wskazania

API – Active Pharmaceutical Ingredient. Substancja aktywna; GMP – Good Manufacturing Practice. Dobra Praktyka Wytwórcza; GLP – Good Laboratory Practice. Dobra Praktyka Laboratoryjna; TRD – Treatment Resistant Depression. Depresja oporna na leczenie; MD – Monopolar depression. Depresja jednobiegunowa; BD – BipolarDepression. Depresja dwubiegunowa

Zabezpieczone finansowwanie

2017 2018 2019

Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu)

Tu jesteśmy

Neuropsychiatria

NoteSzHDCPL - 500036 - Inhibitor PDE10a

Nowa nadzieja w schizofreniiod przeszło 2 dekad

Antyparkinsonowy efekt CPL-500036

C y lin d e r te s t - C P L -5 0 0 -0 3 6

Imp

air

ed

lim

b u

se

(%

)

0

2 0

4 0

6 0

* * p < 0 .0 1 v s . L e s io n ; F r ie d m a n +

D u n n 's p o s t h o c te s t

& p < 0 .0 5 v s . S o lv e n t;

K ru s k a l-W a llis + D u n n 's p o s t h o c

te s t

* *

S o lv e n t

C P L -5 0 0 -0 3 6 0 .1 m g /k g

C P L -5 0 0 -0 3 6 0 .3 m g /k g

L e s io n 1 2

T e s tin g s e s s io n

&

T h e h ig e r d o s e o f C P L -5 0 0 -0 3 6 (0 .3 m g /k g ) im p ro v e d th e p e r fo rm a n c e o f th e im p a ire d p a w in th e

c y lin d e r te s t d u r in g th e s e c o n d te s t in g s e s s io n .

L e s io n - c y lin d e r te s t p e rfo rm e d 3 w e e k s a fte r le s io n , o n e d a y b e fo re d ru g a d m in is tra t io n

1 . te s tin g s e s s io n : 1 2 0 - 1 5 0 m in a fte r C P L -5 0 0 -0 3 6 a d m in is tra tio n

2 . te s t in g s e s s io n : 1 5 0 -1 8 0 m in a fte r C P L -5 0 0 -0 3 6 a d m in is tra tio n

S te p p in g te s t - C P L -5 0 0 -0 3 6

Imp

air

ed

fo

re

lim

b u

se

(%

)

0

2 0

4 0

6 0

* *# #

S o lv e n t

L e s io n 1 2

T e s tin g se ss io n

* * p < 0 .0 5 , * * * p < 0 .0 0 1 v s . L e s io n ;

o n e -w a y A N O V A fo r re p e a te d

m e a s u re s + N e w m a n n -K e u ls p o s t h o c

te s t

# # p < 0 .0 1 , # # # p < 0 .0 0 1 v s . S o lv e n t;

o n e -w a y A N O V A + N e u m a n -K e u ls

p o s t h o c te s t

* *

* ** * *

# ## #

# # #

C P L -5 0 0 -0 3 6 (0 .1 a n d 0 .3 m g /k g ) s ig n ific a n tly re d u c e d a s y m m e try o f th e fro n t p a w s in th e s te p p in g

te s t d u r in g b o th te s tin g s e s s io n s . T h e e ffe c t o f th e h ig h e r d o s e w a s s tro n g e r, a n d d u r in g th e s e c o n d

s e s s io n th is d o s e a lm o s t c o m p le te ly re v e rs e d d e fic its in th e te s t p e rfo rm a n c e .

L e s io n - th e te s t p e rfo rm e d 3 w e e k s a fte r 6 -O H D A , o n e d a y b e fo re d ru g a d m in is tra t io n

1 . te s tin g s e s s io n : 1 2 0 - 1 5 0 m in a fte r C P L -5 0 0 -0 3 6 a d m in is tra tio n

2 . te s t in g s e s s io n : 1 5 0 -1 8 0 m in a fte r C P L -5 0 0 -0 3 6 a d m in is tra tio n

C P L -5 0 0 -0 3 6 0 .1 m g /k g

C P L -5 0 0 -0 3 6 0 .3 m g /k g

CPL-500036 zmniejsza objawy parkinsonizmu w kluczowym modelu 6-ODHA u szczura

NoteSzHD. CPL-500036 - kroki milowe rozwoju

Toksykologia GLP

Faza I.Zdrowi ochotnicy. 21-28 ochotników 1-razowe podanie. 32 ochotników 2 tyg. podanie

Faza II. 2 badaniaPacjenci w ostrym epizodzie schizofrenii(~130 pacjentów).Lek w dawce MTD vs placebo. 6 tyg obs.

Pacjenci z Ch. Huntingtona lubParkinsona. Lek w dawce MTD vs Place 8 tyg. obserwacja (~70 pacjentów)

Faza III ~ 2-3 lata800-1000 pacjentów schizofrenia

API – Active Pharmaceutical Ingredient. Substancja aktywna. GMP – Good Manufacturing Practice. Dobra Praktyka Wytwórcza; GLP – Good Laboratory Practice. Dobra Praktyka Laboratoryjna; MTD – Maximum Tolerated Dose. Maksymalna Tolerowana Dawka; ChH– Choroba Huntingtona

zabezpieczone finansowanie

zdjęcia lub grafiki wykresy 2017 2018 2019

Faza III ~ 2-3 lata300-400 pacjentów z ChH

Efektywność in vivoSynteza API (GMP)

FormulacjaAnalityka

Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu)

Tu jesteśmy

Onkologia

CELONKO CPL-304110 - selektywny Inhibitor FGFR Spersonalizowaneleczenie nowotworów

Dlaczego wierzymy w sukces CELONKO (CPL304110)

Dobry lek

Wysoka selektywność– potencjalnie mniej działań ubocznych

Optymalna farmakokinetyka- większe okno terapeutyczne

odpowiedź na mutanty na które przestają odpowiadać inne inhibitory FGFR, potencjalnie mozliwość uzyskania odpowiedzi u pacjentów opornych

Silniejsza dla CPL304-110 od konkurencji inhibicja FGFR3 – potencjalnie większa korzyść w raku pęcherza

Własne testy diagnostyczne selekcji pacjentów

Wczesne zastosowanie opracowanych własnych testów w rozwoju klinicznym – potencjalna korzyść szybszego i tańszego rozwoju klinicznego

Unikatowa, Immunohistochemiczna metoda ocena nadekspresji receptora FGFR – potencjalna korzyść lepszej predykcji odpowiedzi klinicznej

+ +

Duży rynek, mnogość unikatowych wskazań

Występowanie aberracji genetycznych FGFR - Od kilku do kilkudziesięciu % we wszystkich nowotworach

Każda firma skupia się na kilku, często różnych nowotworach (AZD4547 - rak płuca, piersi, mózgu, głowy i szyi; BGJ398 – rak głowy i szyi, trzustki, przewodów żółciowych, GIST, pęcherza; erdifitinib – rak piersi, układu moczowego, wątroby

Leki różnych firm rozwijane są w kombinacji z różnymi, nierównoważnymi testami oceniającymi aberracje genetyczne FGFR

Pomimo kilku konkurencyjnych inhibitorów FGFR w rozwoju klinicznym, głównie AZD4547 i BGJ398CPL-304110 posiada cechy potencjalnie przekładające się na wykazanie zróznicowania i uzyskanie przewag konkurencyjnych

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Badanie kliniczne I fazy. W trakcie

1. Podstawowy cel – określenie MTD (Maksymalnej Tolerowanej dawki)

2. Pozostałe cele – analiza PK/PD, sygnały aktywności klinicznej

3. Populacja – pacjenci z zaawansowanymi nowotworami (refractory), pierwsze 3 kohorty – wszystkie guzy lite, od czwartej kohorty w górę – pacjenci z rakiem pęcherza, płaskonabłonkowym płuca, rakiem żołądka z aberracją FGFR

4. Liczba pacjentów włączonych do badania - 30-40, szacowana liczba pacjentów zeskrinowanych 80-120

5. Design

◼ Klasyczny – kohorty 3 pacjentów we wzrastających dawkachaż do pojawienia się sygnałów toksyczności, MTD – dawka poniżej

◼ Cykl – 28 dni

◼ MTD rozszerzona do 6-9 pacjentów

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Badanie kliniczne I fazy

Trzy części badania:

1. Wstępna eskalacja dawki – wzrost dwukrotny (guzy lite)

2. Eskalacja dawki – schemat modyfikowany Fibonacci

3. Dodatkowe dawki (rozszerzenie)– pomiędzy dwiema ostatnimi z części 2

Selekcja pacjentów

Typ nowotworu FGFR 1 FGFR 2 FGFR 3

Płaskonabłonkowy rak płucaAmplifikacja i/lub

nadekspresja(-) (-)

Rak żołądka (-)Amplifikacja i/lub

nadekspresja(-)

Rak pęcherza (-) (-)Mutacje i/lub

nadekspresja

Jesteśmy jedyni, którzy oprócz amplifikacji i mutacji włączają pacjentów po nadekspresji

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Kluczowe zadania rozwojowe

Tu jesteśmy

Badanie kliniczne I fazy

(6-7 ośrodków onkologicznych

na terenie Polski)

Efektywność in vivo

Synteza API

ToksykologiaGLP (szczury,

małpy) - Kanada

Analityka

Formulacja

Związek GMP

Test diagnostyczny

2018

12-18 mies

Badanie kliniczne adaptacyjne faza II/III

(kilkadziesiąt ośrodków onkologicznych na terenie

świata): 200-300 pacjentów na każde wskazanie

15-18 mies faza II+ 15-18 mies faza III

zabezpieczonefinasowanie

zabezpieczonefinasowanie na 2

badania (80 pacjentów)

Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu)

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Inhibitory FGFR jako nowa klasa lekówprzeciwnowotworowych

- estymacja potencjału rynku w świetle ostatnich doniesień

guzAberracja

Genetyczna FGFRLiczba pacjentów

(US +EU) szacPrawdopodob.

rejestracjiWielkość rynku*

Pęcherz(inwazyjny)

~20%, + (5 -10%) **Głownie FGFR3

100.000 >70% 1,5-2,25mld $

Pęcherz(nieinwazyjny)

~70%,Głównie FGFR3mut

150.000 50-70% 2-3 mld $

Płuco(Zaawansowany, sq)

~20%głównie FGFR1

200.000 30-50% 3 -4 mld $

Żołądek(zaawansowany)

10%-15%głównie FGFR2amp

100.000 30-50% 1,5-2,25mld $

Trzon Macicy(zaawansowany)

10-15%głównie FGFR2mut

70.000 20-40% 1-1,5 mld $

Pozostałe(zaawansowane)

1-10%Różne FGFR

<20%

• Przyjęto koszt rocznej terapii w wysokości 100,000 USD na pacjenta

** N apodstawie badań własnych Celon Pharma

Kluczowe Nowe fakty:

Odpowiedzi kliniczne w zaawansowanych rakach układu moczowego, holangiokarcynomyPo inhibitorach FGFR przekraczają 40% vs 10% chemo vs 20-30% immunoterapia

- 15 marzec 2018erdafitinib , inhibitor

FGFR JandJ uzyskał od FDA status breakthrough designation w zaawansowanych nowotworach układu moczowego.

- Wrzesień 2018 erdafitinib NDA złożony do FDARynek inhibitorów FGFR wynosi 3,6-7,2 mld $

CPL-304110 ma potencjał „blockbustera” (Sprzedaż >1mld $)

PIPELINE leków innowacyjnych

Powstaje state-of-the art Centrum Badawczo-Rozwojowe

Dziękujemy za uwagęMaciej WieczorekBogdan Manowski