ŹRÓDŁA DOWODU (EVIDENCE) I ICH HIERARCHIAŹRÓDŁA DOWODU (EVIDENCE) I ICH HIERARCHIA

BADANIA EKSPERYMENTALNEBADANIA EKSPERYMENTALNE

(experimental studies)(experimental studies)

1: najbardziej wiarygodne są BADANIA RANDOMIZACYJNE Z GRUPĄ KONTROLNĄ (Randomised Controlled Trial)

Problemy związane z Badaniami Randomizacyjnymi:- kosztowne- trwają kilka lat- bywa że rozpoczęte zostają na pewnym etapie zaniechane ze względu na odkrytą szkodliwość testowanego środka lub powstanie problemów etycznych- czasem część uczestników badania wycofuje swój udział co może mieć przełożenie na jakość badania i wiarygodność wyników- należy pominąć badania "skażone" konfliktem interesu (badania sponsorowane przez firmy farmaceutyczne, lub zamówione przez nie przeglądy systematyczne które odnoszą się do wstępnych faz testów środka farmakologicznego)- istnieją obszary na których nie można przeprowadzić badania randomizacyjnego ze względów prawnych i etycznych (na przykład: jak duże stężenie KCl podanego dożylnie wystarczy by spowodować śmierć u osób w określonym przedziale wiekowym z przewlekłą niewydolnością nerek)

2: PRZEGLĄD SYSTEMATYCZNY BADAŃ RANDOMIZACYJNYCH(systematic review of RCTs) Jakościowy przegląd wszystkich badań dotyczących tego samego pytania klinicznego (podobne: badana populacja, interwencja i punkty końcowe), z użyciem odpowiednich metod zmniejszających błąd systematyczny. Może obejmować meta-analizę.

3: META-ANALIZY (meta-analysis)Ilościowa synteza wyników wszystkich wiarygodnych badań dotyczących tego samego pytania klinicznego (podobne: badana populacja, interwencja i punkty końcowe lub oceniane zmienne) za pomocą odpowiednich metod statystycznych.Najczęściej wykorzystywane do oceny efektywności klinicznych interwencji

BADANIA OBSERWACYJNE - NIEEKSPERYMENTALNEBADANIA OBSERWACYJNE - NIEEKSPERYMENTALNE

(observational studies)(observational studies)

Badający tylko obserwuje przebieg zdarzeń i punkt końcowy (outcomes).

Zmiany bądź różnice dotyczące jednej cechy są badane w odniesieniu to zmian lub różnic dotyczących innej cechy.

Badania te są obciążone większym ryzykiem różnicy systematycznej w zakresie prognozy (prognosis) i odpowiedzi na leczenie pomiędzy grupami porównawczymi (selection bias) niż badania eksperymentalne (experimental studies).

I: BADANIA OBSERWACYJNE ANALITYCZNEI: BADANIA OBSERWACYJNE ANALITYCZNE(mają grupę kontrolną)(mają grupę kontrolną)

1: BADANIA ŚRODOWISKOWE (ecologic studies)Dokonują porównania grup a nie poszczególnych osób; zmienne wyrażane są jako jednostki kumulowane i podsumowania (częstotliwość występowania choroby w grupach lub regionach)Przykład: Czy istnieje związek pomiędzy ogólnokrajowym zakazem palenia tytoniu w miejscach publicznych a liczbą palaczy w wieku poniżej 16 roku życia?

2: BADANIA PRZEKROJOWE (cross sectional studies / survey) (prevalence study)Badanie związku między występowaniem określonej choroby a ekspozycją na dany czynnik w określonej populacji i jednym punkcie czasowym. Ekspozycję i wystąpienie punktu końcowego (choroby) ocenia się jednocześnie, w przeciwieństwie do badań kliniczno-kontrolnych (wychodzi się od punktu końcowego i wstecz ocenia ekspozycję) i kohortowych (wychodzi się od ekspozycji i prospektywnie ocenia występowanie punktu końcowego).

3: BADANIA KLINICZNO KONTROLNE (case-control studies)poszukuje się związku między daną ekspozycją (exposure) a wystąpieniem określonego punktu końcowego (outcome), porównując retrospektywnie ekspozycję (odsetek narażonych) w grupie osób, u których punkt końcowy wystąpił, z ekspozycją w odpowiednio dobranej grupie osób kontrolnych, u których punkt końcowy nie wystąpił.

4: BADANIE KOHORTOWE (cohort studies)Ocenia się prospektywnie wystąpienie określonego punktu końcowego w grupach (kohortach) osób narażonych i nienarażonych na dany czynnik lub interwencję, u których ten punkt końcowy na początku obserwacji nie występował. W badaniu kohorty historycznej grupy narażona i nienarażona są identyfikowane w przeszłości i "obserwowane" ku teraźniejszości pod względem występowania punktu końcowego.

II: BADANIA OBSERWACYJNE OPISOWEII: BADANIA OBSERWACYJNE OPISOWE(nie mają grupy kontrolnej - (nie mają grupy kontrolnej -

nie można wyciągać wniosków o związkach przyczynowo-skutkowych)nie można wyciągać wniosków o związkach przyczynowo-skutkowych)

BADANIE SERII PRZYPADKU KLINICZNEGO (case reports/case series)Raport serii pacjentów z interesującym nas punktem końcowym (outcome).

Lektura uzupełniająca:“DE TESTIMONIO.On the evidence for decisions about the use of therapeutic interventions”.Professor Sir Michael David Rawlins, Royal College of Physicians 2008, London UK,(ISBN 978-1-86016-347-0)

Tabela uzupełniająca informacje zawarte w drugiej części prezentacji, slajd: POJĘCIA EBM.Opracowane na podstawie http://www.evidence-based-medicine.co.uk/what_is_series.html

JEDNOSTKA SKRÓT OPIS BRAK EFEKTU PEŁEN SUKCES

redukcja ryzyka absolutnego

(Absolute Risk Reduction)

ARR

absolutna zmiana ryzyka; ryzyko

zdarzenia w grupie kontrolnej

minus ryzyko zdarzenia w

grupie eksperymentalnej

wyrażone w %

ARR = 0%ARR = ryzyko początkowe (wyjściowe)

redukcja ryzyka relatywnego

(Relative Risk Reduction)

RRR

proporcja ryzyka usuniętego przez

terapię; ARR dzielone przez

ryzyko początkowe w

grupie kontrolnej

RRR = 0% RRR = 100%

ryzyko relatywne (Relative Risk) RR

ryzyko zdarzenia w grupie

eksperymantalnej dzielone przez

ryzyko zdarzenia w grupie

kontrolnej; wyrażana przez

proporcję dziesiętną lub w

%

RR = 1 lubRR = 100%

RR = 0 lubRR = 0%

iloraz zdarzeń (Odds Ratio) OR

szanse zdarzenia w grupie

eksperymentalnej dzielone przez

szanse zdarzenia w grupie

kontrolnej; wyrażana przez

proporcję dziesiętną

OR = 1 OR = 0

liczba konieczna by leczyć

(Number Needed to Treat)

NNT

liczba pacjentów która musi być podana terapii aby zapobiec

jednemu zdarzeniu;

odwrotność ARR (wyrażana wtedy

jako frakcja dziesiętna)

NNT = ∝ NNT = 1/ryzyko

początkowe