Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii – proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji

Dr Agnieszka Byszek , Dr Iwona Skoneczna Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC

European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC)

• Prywatna organizacja non-profit założona w 1962• Główny cel: promocja i prowadzenie badań w celu poprawy leczenia chorób nowotworowych • Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych

Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych Rozwój nowych technologii medycznych Definiowanie nowych standardów leczenia Duże akademickie badania Skupianie się na nowotworach rzadkich Zapewnienie jakości Badania translacyjne i biobankowanie

Henri Tagnon, Co-founder of EORTCHenri Tagnon, Co-founder of EORTC

EORTC dzisiaj• Niezależna pan-Europejska infrastruktura badań nad nowotworami

łącząca badania kliniczne & badania translacyjne

• Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajów z dostępem do dużej liczby pacjentów

• +/- 2,000 współpracujących lekarzy(klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,....)

• 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up

• +/-30 badań z otwartą rekrutacją

• 10-15 nowych badań na rok

KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE

• SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE

Brain Tumor Breast Cancer Children’s Leukemia Lung Cancer Leukemia Lymphoma

Melanoma Soft Tissue and Bone Sarcoma Gastro-Intestinal Tract Cancer Genito-Urinary Tract Cancer Gynecological Cancer Head and Neck Cancer

INNE GRUPY/KOMITETY

Infectious Diseases Quality of Life Radiation Oncology

Elderly Cutaneous Lymphoma

EORTC Headquarters

5

• Wysoko wyspecjalizowana infrastruktura badań klinicznych• Zespół: ~180 osób• Regularnie audytowana• Rozwój nowych metodologii• Programy partnerskie• Organizacja szkoleń• 2000-2013: 1639 zrecenzowanych publikacji

Praktyka i badania medyczne zależą od siebie

badania podstawowe

badania kliniczne

nauczanie

praktyka medyczna

badania translacyjne

Europejska Organizacja do Badań i Leczenia Raka

EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW GENERATION CLINICAL TRIALS

7

Polska 2000-2013

9

10

EORTC 30021: „Randomizowane badanie kliniczne II fazy porównujące chemioterapię docetakselem w monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2 antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego”

• COI 19/112 chorych

• Annals of Oncology 20: 1264-1269, 2009

EORTC - Fenomenalna siła w chorobach rzadkich

• Soft Tissue Sarcoma• Glivec

• Melanoma• Largest adjuvant trials in shortest time frame

• Brain Tumors• Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM

• Haemato-oncology• Leukemia - trials / unique database• Lymphoma - trials / unique database• Children Leukemia - trials / unique database

• Head and Neck Cancer• Larynx preservation

11

Odsetek badań klinicznych prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych 2005-2013 (source of data: EMA, DIA 23-24 September 2014)

• W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich. W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC)

• Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologiido oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynnikówpredykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii (Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów

• Badania kliniczne są niezbędnedo rozwoju medycyny, szczególnie w onkologiirównież w rzadkich nowotworach

Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne

•Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów

•W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych

•W Polsce ? < 1% ?• Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla chorego – wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia • Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do badań klinicznych• Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż

13

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce

• Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce• Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami –

często niewielki grant i lek Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny

moment jego wykorzystania • np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią• wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii

Badania bez żadnego finansowania Badają rzadkie choroby Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia

14

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce

Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne•nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych:

• identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji • brak możliwości implementowania niektórych procedur (np.

dokumenty leków zarejestrowanych w UE) • bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez

uwzględnienia różnic ryzyka

•długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL•konieczność składania dokumentacji w języku polskim •niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się kompetencji organów regulacyjnych )

15

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce

Problemy związane z finansowaniem badań

•Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach ubezpieczenia i uznawane jako standard of care

16

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce

• Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy)

• Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań akademickich w Polsce

Finansowanie badań akademickich

NCBiRGranty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC Granty firm farmaceutycznych???

17

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce

Problemy związane z kontraktowaniem

•Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań klinicznych o niskim budżecie•Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ•Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych, monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba)•Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego

18

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce

• Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej

• Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej

• Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie np. leki wspomagające czy przeciwbólowe

• Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki rutynowej – demonizacja zjawiska podwójnego finansowania

19

Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce

• Kontrakty w języku angielskim – duży problem dla polskich ośrodków, prawników

• Kontrakty dwujęzyczne:Szablon tłumaczony przysięgleIndywidualna adaptacja w procesie negocjacji często długotrwała

20

Przesłanki do prowadzenia badań niekomercyjnych/akademickich

• Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej chemioterapii

• W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się choremu)

• System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek)

• Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem dla systemu i pacjenta

21

Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC

22

• Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej

• Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC• Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach

EORTC• Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami

polskimi i EORTC• Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych

onkologów poprzez działania w strukturach EORTC

• Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa

• EORTC:

Dziękuję za uwagę