Co to jest przewlekła białaczka szpikowa (CML) · 2017. 5. 3. · (inaczej anemii*), zmniejszonej...

Co to jest przewlekła białaczka

szpikowa (CML)?

Przewlekła białaczka szpikowa (CML)

www.anticancerfund.org www.esmo.org

Chcielibyśmy to wyjaśnić.

Seria poradników dla pacjentów ESMO/ACFopartych na wytycznych ESMO dotyczących praktyki klinicznej

Przewlekłabiałaczkaszpikowa(CML):poradnikdlapacjentów–informacjeopartenawytycznychESMOdotyczącychpraktykiklinicznej-wer.2013.1 Strona1

NiniejszydokumentopublikowanyzostałprzezAnticancerFundzazezwoleniemESMO.Informacjezawartewtymdokumencieniezastępująkonsultacjimedycznej.Dokumenttenprzeznaczonyjestwyłączniedoużytkuprywatnegoiniewolnogowżadensposóbzmieniać,powielaćanirozprowadzaćbezpisemnejzgodyESMOiAnticancerFund.

PRZEWLEKŁABIAŁACZKASZPIKOWA:PORADNIKDLAPACJENTÓW

INFORMACJEDLAPACJENTÓWOPARTENAWYTYCZNYCHESMODOTYCZĄCYCH

POSTĘPOWANIADIAGNOSTYCZNO-TERAPEUTYCZNEGOPoradnik ten został opracowany przez Anticancer Fund (Fundacja Przeciwko Rakowi), aby ułatwićpacjentomiichrodzinomlepszezrozumienienaturyprzewlekłejbiałaczkiszpikowej(CML)ipoznanieoptymalnychmetodleczeniawzależnościodjejpodtypu.Zalecamy,abypacjencidowiedzielisięodswoich lekarzy, jakie badania i leczenie konieczne są przy danym typie i stadium zaawansowaniachoroby. Informacje medyczne zawarte w niniejszym dokumencie są oparte na wytycznychdotyczących postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w przewlekłej białaczce szpikowejopracowanych przez European Society for Medical Oncology (Europejskie Towarzystwo OnkologiiMedycznej, ESMO). Niniejszy poradnik dla pacjentów został wydanywewspółpracy z ESMO i jestrozprowadzany za zgodą ESMO. Został onopracowanyprzez lekarza i zweryfikowanyprzez dwóchonkologówzESMO,wtymgłównegoautorawytycznychlekarzyspecjalistów.TeksttenzostałtakżeskonsultowanyzprzedstawicielamipacjentówzGrupyRoboczejPacjentówOnkologicznychESMO.DodatkoweinformacjenatematAnticancerFund:www.anticancerfund.orgDodatkoweinformacjenatematESMO:www.esmo.orgDla słów oznaczonych gwiazdką (*) podane są definicje, znajdujące się w słowniczku na końcudokumentu.



Spistreści

Definicjaprzewlekłejbiałaczkiszpikowej(CML).....................................................................................3

Czyprzewlekłabiałaczkaszpikowawystępujeczęsto?...........................................................................4

Jakiesąprzyczynyprzewlekłejbiałaczkiszpikowej?...............................................................................5

Wjakisposóbustalanejestrozpoznanieprzewlekłejbiałaczkiszpikowej?...........................................6

Jakieistotneinformacjesąniezbędneprzedrozpoczęciemleczenia?...................................................8

Jakiesąmożliwościleczenia?...............................................................................................................10

Costaniesiępozakończeniuleczenia?................................................................................................14

Słowniczek............................................................................................................................................17

Autortekstu:drHolbrookE.K.Kohrt(AnticancerFund);recenzenci:drGauthierBouche(AnticancerFund),drSvetlanaJezdic(ESMO), dr Michele Baccarani (ESMO), prof. Martin Dreyling (ESMO) oraz p. Jan Geissler (Grupa Robocza PacjentówOnkologicznychprzyESMO).

Niniejsza aktualizacja (z 2013r.) odzwierciedla drobne zmiany wprowadzone w najnowszej wersji wytycznych ESMOdotyczących postępowania diagnostyczno-terapeutycznego . Autorami tej aktualizacji są dr Gauthier Bouche (AnticancerFund)arecenzentami:drSvetlanaJezdic(ESMO),drMicheleBaccarani(ESMO)orazprof.MartinDreyling(ESMO).

Niniejszy poradnik został przetłumaczony na język polski przez profesjonalnego tłumacza i zweryfikowany przez drEwęPawłowskąidrAnnęRomanowską.



DEFINICJAPRZEWLEKŁEJBIAŁACZKISZPIKOWEJ(CML)Białaczka jest rodzajem nowotworu krwi. Istnieją różne typy białaczek w zależności od rodzajukomórek krwi, które atakuje choroba. Określenie „przewlekła” oznacza stopniową lub powolnąprogresję,a„szpikowa”określapochodzeniezliniikomórekmieloidalnych-niedojrzałychkomórek,które w normalnych warunkach powinny przekształcić się w dojrzałe czerwone krwinki*, białekrwinki* lub płytki krwi*. W przewlekłej białaczce szpikowej szpik kostny produkuje zbyt dużokomórek mieloidalnych, znajdujących się na różnych etapach dojrzewania, takich jak: niedojrzałegranulocyty*,metamielocyty*imieloblasty*.Wmomencierozpoznaniachorobyczęstostwierdzasiętakżenadmiernąprodukcjępłytekkrwi* ibazofili (białekrwinkiodpowiedzialne,między innymi, zareakcjealergiczne).Nadmierne wytwarzanie niedojrzałych komórek w szpiku kostnym prowadzi ostatecznie dozahamowania prawidłowej produkcji czerwonych krwinek*, które dostarczają tlen do wszystkichkomórek organizmu, oraz zmniejszenia liczby wytwarzanych płytek krwi* nazywanego inaczejtrombocytopenią* (małopłytkowością). Płytki krwi odgrywają zasadniczą rolę w hamowaniukrwawień.U pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) choroba może być rozpoznana podczasrutynowych badań kontrolnych lub podczas wizyty spowodowanej osłabieniem i zmęczeniemwynikającym z anemii*, krwawieniem lub łatwym powstawaniem zasinień, związanymi zniewystarczającą liczbąpłytekkrwi* lubbólembrzucha.Powiększenieśledziony,określane też jakosplenomegalia, powoduje dyskomfort w jamie brzusznej i lewej części klatki piersiowej, szybkieosiąganieuczuciasytości lubzmianęrytmuwypróżnień. Innemożliweobjawybiałaczkitogorączka,duszność i bóle kości. W momencie rozpoznania choroby u większości pacjentów stwierdza siępodwyższonąliczbębiałychkrwinek*



CZYPRZEWLEKŁABIAŁACZKASZPIKOWAWYSTĘPUJECZĘSTO?Wporównaniuzrakiemsutka(piersi)ukobietlubrakiemgruczołukrokowegoumężczyznprzewlekłabiałaczka szpikowa nie występuje często. W Unii Europejskiej co roku rozpoznawane są 1 - 2przypadki choroby na 100000 mieszkańców. CML bardzo rzadko występuje u dzieci. Częstość jejwystępowaniawzrastazwiekiem.Medianawiekupacjentówwmomencierozpoznaniawynosi60lat.Niemażadnychróżnicgeograficznychdotyczącychliczbynoworozpoznanychprzypadków.



JAKIESĄPRZYCZYNYPRZEWLEKŁEJBIAŁACZKISZPIKOWEJ?Aktualniewiadomo, że przyczyną przewlekłej białaczki szpikowej (CML) jest szczególne zaburzeniegenetyczne*wkomórkachmacierzystychkrwi*,jednakżeniejestznanajegoprzyczyna.To zaburzenie polega na patologicznej reorganizacji materiału genetycznego. Dwa chromosomy*wymieniają między sobą część swoich genów. Taką sytuację określa się mianem translokacji. Wprzypadku CML wymiana dotyczy chromosomów 9 i 22. Translokacja genu ABL* (Abelson murine

leukemiagene)zchromosomu9 oraz genu BCR* (breakpointcluster region) z chromosomu22. powoduje powstaniechromosomu Filadelfia*(translokacja chromosomów 9i22,t(9;22)).Wykrywasięgou95% pacjentów z CML wkomórkach krążącychwe krwilubwszpikukostnym.Chromosom Filadelfia kodujekinazę tyrozynową* (enzymobecny w komórkach), którejdziałanieniejestodpowiedniokontrolowaneprzez organizm,co prowadzi do zwiększenia

tempapodziałówkomórkowych,nieprawidłowegodojrzewaniakomórekoraz zaburzeniaprocesówregulującychśmierćkomórkową.Znamy zaledwie kilka czynników ryzyka* rozwoju CML, któremogą zwiększyć ryzykowystąpieniabiałaczki,aleniemusząkoniecznieprowadzićdorozwojuchoroby.

• NarażenienadużedawkipromieniowaniamożezwiększyćryzykoCML.Osoby,któreprzeżyływybuch bomby atomowej lub awarię reaktora jądrowego oraz technicy radiologicznipracujący przed rokiem 1950 (w którym po raz pierwszy wprowadzono osłony przedpromieniowaniem)należądogrupyzwiększonegoryzykarozwojuCML.

• RyzykowystąpieniaCMLwzrastazwiekiem,alenawetuosóbwpodeszłymwiekujestwciąż

bardzomałe.Niecoczęściejchorująmężczyźni.Wydaje się, że narażenie zawodowe na pestycydy* lub benzen* umiarkowanie zwiększa ryzykowystąpieniaCML.



WJAKISPOSÓBUSTALANEJESTROZPOZNANIEPRZEWLEKŁEJBIAŁACZKISZPIKOWEJ?Przewlekłą białaczkę szpikową można podejrzewać u pacjentów na podstawie objawów lub napodstawiewyłącznie nieprawidłowychwyników badań laboratoryjnych u chorych bezobjawowych.Objawyioznakikliniczne(objawyprzedmiotoweipodmiotowe)mogąobejmować:

1. Powiększenie śledziony (splenomegalia) -powiększenie śledziony, która jest zlokalizowanaw nadbrzuszu, po lewej stronie, powodujące dyskomfort w jamie brzusznej, ból brzucha,promieniujący do lewego barku, szybkie osiąganie uczucia sytości (niemożność zjedzeniapełnego posiłku), zmianę rytmu wypróżnień (z powodu ucisku na jelita), niekiedy wzrostmasy ciała oraz uczucie obecności obcej masy rozciągającej się od lewej części klatkipiersiowejdojamybrzusznej.

2. Zmęczenie. Zmęczenie jest częstym objawem występującym z powodu niedokrwistości*(inaczej anemii*), zmniejszonej liczby czerwonych krwinek, oznaczanej często jakohematokryt*lubmałestężeniehemoglobiny*.Pacjenciaktywnifizyczniemogąniezauważyćjejskutkówdopókiniebędzieonapoważna.

3. Krwawienie.Uniektórychpacjentówpoczątkowowystępujezwiększonaliczbapłytekkrwi*.U innych z kolei można zaobserwować małą liczbę płytek krwi wynikającą z zastąpienianormalnych komórek szpiku kostnego przez nowotwór, co przyczynia się do łatwegopowstawania zasinień, krwawień z nosa lub dziąseł, obecności wybroczyn* (czerwonychplamek na skórze widocznych zazwyczaj na podudziach i kostkach) oraz plamicy (skupiskwybroczyn*występującychjakowiększe,czerwoneplamynaskórze).

Upacjentów,uktórychwystępująpowyższeobjawy,należywykonaćpełnąmorfologiękrwiwceluoceny trzech rodzajów komórek krwi wytwarzanych w szpiku kostnym: 1) białych krwinek*, 2)czerwonych krwinek* oraz 3) płytek krwi*. Niekiedy pierwsze podejrzenie ewentualnej białaczkimoże być oparte tylko na wynikach rutynowych testów laboratoryjnych, wykonanych z innegopowodu.Wmorfologiikrwimożliwejestwykrycie,wramachocenyfrakcjibiałychkrwinek*,komórekbiałaczkowychkrążącychwekrwi.Wkrwikrążącejmożnazaobserwowaćzwiększoną liczbębiałychkrwinek* na różnych etapach dojrzewania, które proliferują z nieprawidłową szybkością oraznieproporcjonalnywzrostliczbybazofili*.JeślinapodstawieobjawówizmianwmorfologiiwysuwanejestpodejrzenieCML,wykonywanajestbiopsjaszpikukostnego*.Wwiększościprzypadkówkomórkibiałaczkowekrążącewekrwistanowiąwystarczającą ilość materiału do przeprowadzenia testu na obecność chromosomu Filadelfia*(opisana powyżej translokacja chromosomów* 9 i 22). Można go wykryć przy użyciukonwencjonalnych metod cytogenetycznych (analiza barwienia chromosomów komórek szpiku w

fazie metafazy), jak również technikami molekularnymi, takimi jakłańcuchowa reakcja polimerazy (PCR*, technika biologiimolekularnej umożliwiająca powielenie fragmentu DNA* (kwasudeoksyrybonukleinowego)) czy fluorescencyjna hybrydyzacja in situ(FISH*, technika cytogenetyczna* stosowana w celu identyfikacjikonkretnych sekwencji DNA na chromosomie). W takichprzypadkach leczenie można rozpocząć przed biopsją szpikukostnego.



Biopsja szpiku kostnego jest zabiegiemprzeprowadzanymw znieczuleniu*miejscowym, trwającymokoło 15minut. Pacjent przeważnie nie odczuwa ostrego bólu, a jedynie niewielki dyskomfort.Zabieg ten umożliwia patomorfologowi* (lekarzowi wyszkolonemu w rozpoznawaniu chorób napodstawie wyglądu komórek lub tkanek pod mikroskopem) rozpoznanie CML. Może on równieżokreślićjakitypbiałaczkiwystępujeudanegopacjentai,uważnieanalizującwyglądchromosomów*,przeprowadzićdalsząidentyfikacjęzaburzeńgenetycznych.PrzeprowadzanesątestyPCR*iFISH*wceluwykryciachromosomuFiladelfia*.



JAKIEISTOTNEINFORMACJESĄNIEZBĘDNEPRZEDROZPOCZĘCIEMLECZENIA?Abywybraćnajlepsze leczenie, lekarzebędąmusieliwziąćpoduwagęwieleaspektówdotyczącychzarównopacjenta,jakinowotworu.Ważneinformacjenatematpacjenta

• Dotychczasowywywiadmedyczny.• Wynikbadaniaprzedmiotowego*przeprowadzonegoprzezlekarza• Ogólnesamopoczucie• Typowanie do celu przeszczepienia szpiku kostnego*. Przed

opracowaniem terapii celowanych* , leczeniem pierwszego rzutu wCML było przeszczepienie szpiku kostnego. Obecnie niektórzy pacjenci mogą wymagaćprzeszczepienia szpiku kostnego, ale zwykle tylko wtedy, gdy celowana terapia okaże sięnieskuteczna i dojdzie do progresji choroby. Przeszczepienie szpiku kostnego polega nazastąpieniu zaatakowanego przez nowotwór szpiku pacjenta komórkami pochodzącymi odzdrowego dawcy. Aby zapobiec uszkodzeniu organizmu pacjenta przez układodpornościowy* dawcy szpiku (co określa się jako „choroba „przeszczep* przeciwkogospodarzowi”), konieczne jest przeprowadzenie typowania układu HLA (specjalne białka*zwane antygenami* ludzkich leukocytów), w celu ustalenia, czy zachodzi „zgodność”(„dopasowanie“) pomiędzy dawcą a pacjentem. Ponieważ proces wyszukiwania zgodnegodawcy szpiku kostnegomoże zająć kilkamiesięcy, pomocnemoże się okazaćwcześniejszeokreślenie antygenów układu HLA pacjenta. Należy również przeprowadzić typowanie HLAbraciisióstrpacjenta,którzymoglibyzostaćewentualnymidawcami.Jeśliokażesię,żeszpikkostnyrodzeństwaniejestzgodny,poszukiwanybędziedawcaniespokrewniony.

Ważneinformacjenatematbiałaczki

• Określeniestadiumzaawansowania,rokowania*iryzyka.Wprzeciwieństwiedo innychnowotworów,którerozwijająsięw jednej lokalizacji (np. raksutkawobrębie sutka (piersi) czy rak gruczołu krokowego w gruczole krokowym), a następnie dająprzerzuty*,upacjentówchorującychnabiałaczkęprzyjmujesię, żenowotwór jestobecnywcałymorganizmie, gdyż jego komórki krążąw krwioobiegu. Z tegowzględu rokowania* nie ustala się napodstawie rozległości czy rozsiewu choroby. Stadium choroby określa się na podstawie „fazy”,wyróżniając fazę przewlekłą, fazę akceleracji oraz fazę blastyczną* (przełomu blastycznego*). Uwiększości pacjentów chorobę rozpoznaje się w fazie przewlekłej. Fazę akceleracji chorobyrozpoznaje się, jeśli odsetekblastów*wekrwi lub szpiku kostnymwzrastado15-29%,pojawia sięponad 20% bazofili*, liczba płytek staje się bardzo duża lubmała (ale nie z powodu leczenia) lubpojawiająsięnieprawidłowościklonalnepozachromosomemFiladelfia*.Najbardziejzaawansowanestadiumchorobyto fazaprzełomublastycznego,wktórejodsetekblastówwekrwiobwodowej lubszpikukostnymwynosiconajmniej30%.



Fazaakceleracji FazaprzełomublastycznegoBlasty* 15–29% ≥30%

Bazofile* >20% /

Liczbapłytek**



JAKIESĄMOŻLIWOŚCILECZENIA?Leczenie powinno się odbywać wyłącznie w ośrodkach doświadczonych wleczeniu CML i zapewniających odpowiednie wielospecjalistyczne zaplecze.Jeśli jest takamożliwość, pacjentom powinno być proponowane leczenie wramachbadańklinicznych*. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej jest dostosowywane indywidulanie,w zależności od fazy choroby w momencie rozpoznania. Inaczej niż wprzypadku nowotworów litych, resekcja chirurgiczna i radioterapia* nieodgrywajązazwyczajważnejroliwleczeniuCML.LeczenieprzewlekłejfazyCMLWspomnianauprzedniomutacjat(9;22)powodujeprodukcjęzmutowanejformykinazytyrozynowej*BCR-ABL*. Współcześnie wszyscy pacjenci powinni być najpierw leczeni jej inhibitorem. Inne leki,między innymi interferon* i hydroksymocznik*, odgrywają niewielką rolę w leczeniu pierwszegorzutu. Hydroksymocznik stosowany jest w celu szybkiego zmniejszenia obciążenia chorobą i liczbybiałychkrwinek.Imatynib*jestdoustnyminhibitoremkinazytyrozynowej*pierwszejgeneracji,któryumożliwia osiągnięcie 8-letniego okresu przeżycia u niemal 90% pacjentów. U chorych zrozpoznaniem CML można też rozważyć zastosowanie inhibitorów kinazy tyrozynowej drugiejgeneracji, takich jakdazatynib* lubnilotynib*. Niewolnosamodzielnieprzerywaćstosowaniatychleków, chyba że zostanie to zaleconew ramachbadania klinicznego* lubw razie ciężkich skutkówubocznych. Inhibitory kinaz przyjmuje się bezterminowo, bowiem, jak wykazano, przerwanie ichstosowaniaprowadzidowznowy*lubprogresji*CML.Porozpoczęciu leczeniaCMLpacjencipowinnibyćmonitorowaniwceluocenyodpowiedzi(reakcji)na leczenie, określając, czy u danego pacjenta osiągnięto optymalną odpowiedź lub czy należyzastosowaćwiększą dawkę leku bądź zmienić go na inny. Ponieważ terapię taką stosuje się przeznieokreślony czas, a u większości pacjentów po przerwaniu leczenia dochodzi do wznowy*,zasadnicze znaczenie ma ścisłe monitorowanie stanu choroby, nawet jeśli osiągnięto optymalnąodpowiedź*.Decyzjaozwiększeniudawkilekuczyzmianieleczeniapodejmowanajestprzezlekarzapo ocenie, według konkretnych kryteriów, typu odpowiedzi - jako optymalnej, suboptymalnej lubnieskutecznościterapii.Ocena odpowiedzi oparta jest na 3poziomach odpowiedzi: hematologicznej*, cytogenetycznej* imolekularnej,któreopisanesąponiżej.

• Odpowiedźhematologiczna*o Ocenę odpowiedzi hematologicznej należy przeprowadzać co 2tygodnie po

rozpoczęciuleczenia,oznaczającliczbębiałychkrwinek*(WBC)ipłytekkrwi*wekrwiobwodowej.



o Całkowitą odpowiedź hematologiczną* (CHR) stwierdzamy, kiedy spełnione sąponiższewarunki:

! łącznaliczbaWBC



LeczenieCMLwfazieakceleracjilubprzełomublastycznego*Wtychfazachbrakujesilnychdowodówprzemawiającychzawyboremjednej,optymalnejmetodyleczenia.Upacjentównieleczonychwcześniejinhibitoremkinazytyrozynowejmożnarozpocząćleczenielekiemztejklasy.UchorychotrzymującychwcześniejTKImożnarozważyćzmianęleczenianalekdrugiejgeneracjilubnachemioterapię.Jednakżemetodytesąskutecznetylkoprzezograniczonyczas.W tej grupie chorych przeprowadzenie przeszczepienia allogenicznego szpiku kostnego pozostajenajważniejsząmożliwością leczenia i powinno być wzięte pod uwagę. Jest to proces przenoszeniakomórekmacierzystych* szpikukostnego innejosobydo szpikupacjenta.Białekrwinki*, czerwonekrwinki*ipłytkikrwi*pacjentazostajązastąpioneprzezkomórkidawcy,którestająsięczęściąkrwipacjenta. Ponieważ są one nowe dla organizmu pacjenta, mogą rozpoznać komórki pacjenta jakoobce, prowadząc do ich zniszczenia (zjawisko to określa się jako choroba „przeszczep przeciwkogospodarzowi”; ang graft versus host disease - GVHD). GVHD zwykle angażuje limfocytyT* dawcyzawartewprzeszczepie*,którewiążąsięzkomórkamiskóry,przewodupokarmowego(ust,żołądkaijelit)orazwątrobypacjenta.Wtkankachtychobecnesąmniejważneantygenyzgodnościtkankowej,dlaktórych,wprzeciwieństwiedogłównychantygenów,nieokreślasięzgodnościpomiędzydawcąabiorcą przed przeszczepieniem. Ekspresja tych antygenówmoże spowodować, że komórki zostanąrozpoznanejakoobce.Wramachtegosamegoprocesulimfocytydawcyrozpoznająrównieżkomórkibiałaczkowe pacjenta jako obce i niszczą je, co jest zasadniczą korzyścią z przeszczepienia szpikukostnego(zjawiskotonosinazwę„przeszczepprzeciwkobiałaczce”,anggraftversusleukemia-GVL).Przeszczepienie komórek macierzystych szpiku kostnego daje szansę na całkowite wyleczeniepacjenta.

Przeszczepienie allogenicznego szpiku kostnego* jest jedyną ustaloną terapią pozwalającą nacałkowitewyleczenieCMLwobutychfazachchoroby.Wcelukontroliszybkościprogresjichorobyiuzyskania odpowiedzi przed przeszczepieniem, należy rozważyć udział chorego w badaniuklinicznym*, zastosowanie inhibitora kinazy tyrozynowej* drugiej generacji lub konwencjonalnejchemioterapii*.



MożliwościterapiiwchorobieopornejnaleczenieW trakcie leczenia CML może dojść do wykształcenia oporności na leczenie inhibitorami kinazytyrozynowej, w wyniku kolejnych mutacji w genie BCR-ABL. Ważne jest, by w razie wystąpieniaprogresji choroby przeprowadzić test przesiewowy w kierunku mutacji odpowiedzialnych zaopornośćnaleczenie inhibitoremkinazytyrozynowej*,przedzwiększeniemdawki lekulubzamianąnainnywobrębietejsamejgrupy.Wraziewątpliwościcodoprzestrzeganiaprzezpacjentazaleceńlubmetabolizmu*leku,możnaoznaczyćstężenieimatynibuwekrwiobwodowej.Jeśliwkomórkachbiałaczkowychwystępuje szczególnamutacja o nazwie T315I, u pacjentamożna zastosować TKI onazwieponatynib,któryaktualniejestdopuszczonydostosowaniatylkowUSA.Leczeniepacjentównietolerującychinhibitorówkinazytyrozynowej*Pacjenci, u których wystąpiły ciężkie skutki uboczne (działania niepożądane) inhibitorów kinazytyrozynowej*pierwszejgeneracji,takiejakciężkawysypka,obrzękinóglubnagromadzeniesiępłynuwokół płuc, powinni otrzymać TKI drugiej generacji. Dlawiększości chorych tolerancja leczenia potakiej zmianieulegaznacznejpoprawie.Wceluograniczeniaskutkówubocznychmożnazmniejszyćdawkę inhibitora kinazy tyrozynowej drugiej generacji bez zmniejszenia jego skuteczności. Dlapacjentównietolerującychżadnegoztrzechinhibitorówkinazytyrozynowejdostępnyjestnowylekonazwieomacetaksyna,który,jakniedawnowykazano,jestskutecznyidobrzetolerowany.Jeśliinnemetody zawodzą, należy rozważyć przeszczepienie szpiku kostnego* od rodzeństwa lub dawcyniespokrewnionego.ŁagodzenieobjawówchorobyorazskutkówubocznychleczeniaBiałaczka i jej leczenie mogą wywoływać poważne objawy, w tym biegunkę, nudności, wymioty,wypadanie włosów, brak energii i apetytu oraz ciężkie zakażenia. Niektóre ze skutków ubocznychterapiimożnaleczyćlubzminimalizowaćnaskutekodpowiedniegopostępowania.



COSTANIESIĘPOZAKOŃCZENIULECZENIA? AktualniepacjencizCMLwymagająleczeniainhibitoramikinazytyrozynowejdokońca życia. Prowadzone są badania w celu określenia, czy możliwe jestprzerwanieleczeniaorazjakiegrupychorychmogłybyodnieśćkorzyśćzterapiiprzerywanej. Przerwanie leczenia TKI zaleca się jedynie w ramach badańklinicznych*.Dlaczego konieczne są wizyty kontrolne u lekarza i jakpowinnyonewyglądać?Porozpoczęciuleczenialekarzezaproponująprogramwizytkontrolnychwcelu:

• jaknajszybszegowykryciaewentualnejprogresjilubwznowy*białaczki,• ocenydziałańniepożądanychterapiiorazichleczenia,• zapewnieniawsparciapsychologicznegoorazudzielenia informacjiułatwiającychpowrótdo

normalnegożycia.Wizytykontrolne*ulekarzapowinnyobjąćnastępująceelementy:

• przeprowadzeniewywiadu,ocenaobjawówibadanieprzedmiotowe,• rutynowaocenapełnejmorfologiikrwi,• powtórna biopsja szpiku kostnego, tylko w razie nieskuteczności leczenia lub

małopłytkowości o nieznanej przyczynie, lub w razie niemożności przeprowadzeniawiarygodnegobadaniamolekularnego.

Od trzeciego miesiąca po rozpoczęciu leczenia należy przeprowadzać ocenę cytogenetyczną co6miesięcydoczasuosiągnięcia ipotwierdzeniacałkowitejodpowiedzicytogenetycznej,atestPCR*wykonywać co 3miesiące do czasu osiągnięcia większej odpowiedzi molekularnej*. Po jejpotwierdzeniu zaleca się przeprowadzanie testu cytogenetycznego co 12miesięcy, ale nie jest tokonieczne, jeślimożliwe jest przeprowadzeniewiarygodnego testumolekularnego, którywykonujesięco6miesięcy.Jeślipacjentnależydogrupywysokiegoryzykalubmiałsuboptymalnąodpowiedźnaleczenie,zalecanemożebyćczęstszemonitorowanie.TestprzesiewowywkierunkumutacjiBCR-ABLnależyzaproponowaćtylkowrazienieskutecznościleczenialubodpowiedzisuboptymalnej.PowrótdonormalnegożyciaŻyciezeświadomością,żemożliwyjestnawrótbiałaczki,możebyćtrudne.Napodstawiedostępnejaktualniewiedzy,niemazalecanegosposobuzmniejszeniaryzykawznowychorobypozakończeniuleczenia.Zpowodusamejchorobynowotworowej,a takżenaskutekprzebytego leczenia,niektóreosoby mogą mieć problem z powrotem do normalnego funkcjonowania. Pacjenci mogą miećwątpliwości związane z obrazemwłasnego ciała, seksualnością, zmęczeniem, pracą, emocjami lubstylem życia. Pomocne może być omówienie tych wątpliwości z rodziną, przyjaciółmi, innymipacjentami lub lekarzami. W wielu krajach możliwe jest uzyskanie wsparcia od organizacjizrzeszającychpacjentów,któreudzielająporaddotyczącychradzeniasobiezeskutkamileczenia,jakrównieżdostępudousługpsychoonkologówlubtelefonicznychinfolinii.



Jakważnejestprzyjmowanieprzepisanegoleku?Działaćmogątylkoteleki,którepacjentzażywa.Wzwiązkuztymprzestrzeganiezaleceńlekarzajestbardzoważne.Badania wykazały, że pacjenci z CML w różnym stopniu przestrzegają przepisanego schematuleczenia.Szczególniewprzypadkulekówprzyjmowanychdoustnie,tak jakwleczeniuCML,główniepacjent jest odpowiedzialny za właściwe ich stosowanie. Nieprzestrzeganie schematu leczenia,zarówno świadome, jak i niezamierzone, może mieć znaczący wpływ na powodzenie leczenia iutrzymywanie się odpowiedzi. W badaniach nad CML stwierdzono wyraźny związek pomiędzypoziomem przestrzegania schematu leczenia a wskaźnikami wznowy czy odpowiedzi, jak równieżwskaźnikiem hospitalizacji. Wykazano, że pominięcie już 1 z 10tabletek ma znaczący wpływ nawskaźnikiremisji*.Corobić,jeślidojdziedoprogresjilubnawrotubiałaczki?Oprogresjilubwznowiebiałaczkimówimyjeślidojdzie,naprzykładdozmianyzfazyprzewlekłej*wfazęakceleracji lubfazęblastyczną*.Leczeniezależyodwiekupacjenta,wcześniejszychterapiiorazmożliwościprzeszczepieniaszpikukostnego*.Konkretnezaleceniazostałyomówionewrozdziałachpoświęconychleczeniuposzczególnychfazchoroby.Pouzyskaniuodpowiedziprzyużyciu inhibitorakinazytyrozynowej*drugiejgeneracji,wprzypadkupacjentówzchorobąwfazieakceleracji lubblastycznejorazpacjentówzmutacją*T315Izalecasięprzeszczepienieszpikukostnego,jeślimożliwajestidentyfikacjarodzeństwalubdawcy;jesttojedynaszansa na całkowite wyleczenie. U pacjentów, u których do wznowy dochodzi po przeszczepieniuszpikukostnego,przeważnieniebierzesiępoduwagękolejnegoprzeszczepienia.Utakichpacjentówpreferowanym postępowaniem jest infuzja* limfocytów dawcy w połączeniu z inhibitorem kinazytyrozynowej*lubwłączeniedobadaniaklinicznego*.Czywartowziąćpoduwagęudziałwbadaniachklinicznych?Przy stosowaniu aktualnego standardowego leczenia, w tym inhibitorów kinazy tyrozynowej*,rokowanie*dlapacjentówzrozpoznaniemCMLjestkorzystne.Wrzadkichprzypadkach,pomimoto,dochodzidoprogresjichoroby.Rokowaniejestwtedyzłeinależyrozważyćalternatywnemożliwościterapii,wtymudziałwbadaniachklinicznych*.Ztegopowodulekarzeinaukowcyprowadząbadanianad nowymi metodami leczenia. Obiecujące metody leczenia muszą zostać najpierwprzeanalizowane w badaniach klinicznych*, zanim znajdą zastosowanie w codziennej praktyce.Badania kliniczne stanowią możliwość skorzystania z nowej metody leczenia, zanim zostanie onaoficjalnie dopuszczona do stosowania. Z drugiej strony takie nowe metody leczenia wiążą się zpewnym ryzykiem, nie do końca znane są związane z nimi skutki uboczne. Ze względu na tepozytywne i negatywne aspekty badań klinicznych*, bardzoważne jest porozmawianie z lekarzemprowadzącymnatematmożliwościudziałuwtakimbadaniu.



GdziemożnaznaleźćgrupęwsparciapacjentówzCML?Grupy wsparcia pacjentów* mogą ułatwić nawiązanie kontaktu z innymi pacjentami z CML,poszerzenie zakresu wiedzy na temat tej choroby, zdobycie pomocnych informacji, znalezieniedoświadczonego lekarza w celu uzyskania drugiej opinii lub znalezienie ośrodków prowadzącychbadania kliniczne*. Aby znaleźć taką grupę w swoim kraju należy odwiedzić stronę grupy CMLAdvocatesNetworkhttp://www.cmladvocates.net/members



SŁOWNICZEKAntygenyzgodnościtkankowejBiałka występujące na powierzchni niemal każdej komórki organizmu. Umożliwiają one układowiodpornościowemu odróżnienie komórek własnego organizmu od obcych substancji. Występują wdużych ilościach na powierzchni białych krwinek. Określane są także jako antygeny ludzkichleukocytów(HLA,ang.Humanleukocyteantigens).BadaniekliniczneBadanienaukoweprowadzonezudziałempacjentówwcelusprawdzenia,czynowametodaleczeniajest bezpieczna (bezpieczeństwo stosowania) i czy działa (skuteczność). W ten sposób ocenia sięnoweleki,jakrównieżinnemetodyleczenia,takiejakradioterapialubzabiegchirurgiczny,czyteżichkombinacje.BadanieprzedmiotoweInaczej badanie lekarskie lub fizykalne. Badanie pacjenta przez lekarza w celu wykrycia objawówchoroby.BCR-ABLTranslokacjagenuABL(Abelsonmurineleukemiagene)zchromosomu9orazgenuBCR(breakpointcluster region) z chromosomu22 powodująca powstanie chromosomu Filadelfia* (translokacjachromosomów9i22,t(9;22)).Wykrywasięjąu95%pacjentówzCML,albowkomórkachkrążącychwekrwi,albowszpikukostnym.ChromosomFiladelfiakodujeniekontrolowanąkinazętyrozynową*(enzymobecnywkomórkach),copowoduje, że komórki nie giną w prawidłowy sposób, zwiększone jest tempo ich proliferacji orazdojrzewająwnieprawidłowysposób.BenzenZwiązekstosowanypowszechniewprzemyślechemicznym,występującytakżewdymietytoniowym,spalinach samochodowych i oparach benzyny. Narażenie na benzen może zwiększyć ryzykowystąpieniabiałaczki.BiałkaJeden ze składnikówbudulcowychorganizmu, składający się z aminokwasów,niezbędnychdo jegoprawidłowego funkcjonowania. Odpowiada za transport i komunikację między komórkami, liczneprocesychemicznezachodząceworganizmieorazzautrzymywaniestrukturyprzestrzennejkomórekitkanek.BiopsjaszpikukostnegoZabieg,podczasktóregopobieranajestniewielkapróbkakościzawierającejszpikkostny,przeważniez kości biodrowej. Niewielki obszar skóry i leżącej pod nią kości są znieczulane za pomocą środkaznieczulającego*.Następniespecjalnagrubaigławbijanajestwkośćiprzekręcanatak,abypobraćjejpróbkę,zawierającąszpikkostny.Zabieg tenmożezostaćprzeprowadzonywtymsamymczasiecoaspiracja (biopsja aspiracyjna) szpiku kostnego. Pobrane komórki lub tkanki są badane przezpatomorfologa*podmikroskopemlubinnymimetodami.



Aspiracja ibiopsja szpikukostnegoPo znieczuleniuniewielkiegoobszaru skóry, igładoszpikowa Jamshidi (długa,pustawśrodkuigła)wprowadzanajestdokościbiodrowejpacjenta.Pobranepróbkikrwi,kościiszpikukostnegoprzekazywanesądobadaniapodmikroskopem.BlastyKomórki białaczkowe często określane są mianem blastów, ponieważ wyglądają na większe niżprawidłowe białe krwinki* krążące we krwi. Wygląd blastów stanowi wskazówkę dlapatomorfologów*przyustalaniurozpoznaniatypubiałaczkiudanegopacjenta.BozutynibLekstosowanywleczeniuprzewlekłejbiałaczkiszpikowej(CML).Stosujesięgoupacjentów,którzynie mogą przyjmować innych leków, lub u których leki takie okazały się nieskuteczne. Jegozastosowanie w innych nowotworach jest przedmiotem badań klinicznych. Bozutynib blokujedziałanieBCR-ABLi innychbiałek,comożeułatwićzatrzymaniewzrostukomóreknowotworowychiprowadzićdoichśmierci.Należydoklasyinhibitorówkinaztyrozynowych.ChemioterapiaRodzaj leczeniaprzeciwnowotworowego,wktórymstosowane są leki niszczące i/lubograniczającewzrost komórek nowotworowych. Przeważnie podaje się je pacjentom w powolnych wlewachdożylnych,alemogąbyćrównieżpodawanedoustnie,wbezpośrednichwlewachdokończynylubwewlewiedonaczyńwątrobyorazinnymidrogami,wzależnościodlokalizacjinowotworu.



ChromosomZorganizowana struktura zawierająca geny, stanowiące kod organizmu odpowiedzialny zacharakterystyczne cechy, takie jak kolor włosów czy płeć. Komórki człowieka zawierają 23parychromosomów(łącznie46chromosomów).Komórkinowotworowelubbiałaczkoweczęstozawierająnieprawidłowościchromosomalne,któresązmianamiwystępującymiw ichchromosomach, takimijak duplikacja chromosomu, czyli obecność dodatkowego chromosomu (47chromosomów) lubdelecja chromosomu, czyli brak któregoś z chromosomów (45chromosomów). Do inwersjigenetycznej lubchromosomalnejdochodzigdynie jestdodawanyaniusuwanyżadenchromosom,alezachodziodwróceniejegofragmentu.ChromosomFiladelfiaNieprawidłowość chromosomu 22, do którego przeniesiony jest fragment chromosomu9. Wprzewlekłej białaczce szpikowej często obserwuje się komórki szpiku kostnego zawierającechromosomFiladelfia.CytotoksycznyToksycznydlakomórek.CzynnikryzykaCzynnikzwiększającyprawdopodobieństworozwojuchoroby.Dowybranychprzykładówczynnikówryzyka zachorowania na nowotwór można zaliczyć wiek, występowanie nowotworów w rodzinie,stosowanie wyrobów tytoniowych, narażenie na promieniowanie jonizujące* lub pewne związkichemiczne,zakażenianiektórymiwirusamilubbakteriami,atakżeokreślonezmianygenetyczne.DazatynibDazatynib należy do grupy leków zwanych inhibitorami kinaz tyrozynowych, blokujących enzymyokreślanejakokinazybiałkowe(tyrozynowe).LektendziałagłównieprzezblokowaniekinazyBcr-Abl.Enzym tenwytwarzany jest przez komórki białaczkowe i powoduje ich niekontrolowanemnożeniesię. Dazatynib blokując Bcr-Abl, jak również inne kinazy, ułatwia opanowanie namnażania siękomórekbiałaczki.DNASkrótodkwasudezoksyrybonukleinowego.DNAjestnośnikieminformacjigenetycznej.FISH/FluorescencyjnahybrydyzacjainsituTechnikawykorzystywanaprzezpatomorfologówdoidentyfikacjizmianwgenachichromosomach*.CharakterystycznezmianywmaterialegenetycznymmogązostaćwykrytezapomocąbadaniaFISH,umożliwiającpatomorfologowiustalenietypubiałaczkiwystępującejupacjenta.GranulocytRodzaj komórki układu odpornościowego zawierającej ziarnistości (małe cząsteczki) z enzymami,które uwalniane są podczas zakażeń, reakcji alergicznych i astmy. Do granulocytów zaliczamyneutrofile (granulocyty obojętnochłonne), eozynofile (granulocyty kwasochłonne) oraz bazofile(granulocytyzasadochłonne).Granulocytjesttypembiałejkrwinki.Określanyjesttakżejakoleukocytpolimorfojądrowy(PMN).



HematokrytObjętośćkrwi,którąstanowiąkrwinkiczerwone.Wyrażanyjestwprocentach.HydroksymocznikLekprzeciwnowotworowynależącydoklasyantymetabolitów.ImatynibImatynib jest inhibitoremkinazy tyrozynowej*.Oznacza to, żeblokujepewien typenzymówokreślanychjako kinazy tyrozynowe. Są one częścią składową pewnych receptorów na powierzchni komóreknowotworowych,wtymreceptorówbiorącychudziałwstymulacjikomórekdonieograniczonegopodziału.Imatynib,blokująctereceptory,ułatwiakontrolowanieproliferacjikomórek.InfuzjalimfocytówMetoda leczeniapolegającanapodaniu limfocytówwyizolowanych z krwidawcypacjentowi, któryotrzymał jużprzeszczepkomórekmacierzystychod tegosamegodawcy.Mogąonezabićpozostałekomórkinowotworowe.Infuzjalimfocytówstosowanajestwleczeniuprzewlekłejbiałaczkiszpikowej(CML) w razie jej nawrotu oraz szpiczaka mnogiego. Zastosowanie tej metody w leczeniu innychnowotworachjestprzedmiotembadańklinicznych.Limfocyt jest typem białej krwinki niezbędnym dla funkcjonowania układu odpornościowego.WyróżniamylimfocytyT,Bilimfocyty„naturalnizabójcy“(ang.naturalkiller,NK)pełniąceważnąrolęwukładzieodpornościowym.InhibitorkinazytyrozynowejLek zakłócający komunikację i proliferację komórek, który może zapobiec wzrostowi nowotworu.Niektóreinhibitorykinazytyrozynowejstosowanesąwleczeniunowotworów.InterferonBiałko wytwarzane przez limfocyty, biorące udział w komunikacji pomiędzy komórkami układuodpornościowego. Modyfikator odpowiedzi biologicznej (substancja, która wzmacnia naturalnąodpowiedź organizmuna zakażenia i komórki nowotworowe). Jest kilka typów interferonu,w tyminterferon alfa, beta i gamma. Substancje te są normalnie wytwarzane przez organizm. Są takżewytwarzanesztuczniewceluleczeniarakaiinnychchorób.Komórkimacierzyste(krwi)Komórkimacierzystemająwyjątkowązdolnośćrozwijaniasięwwielerożnychtypówkomórekorganizmuwe wczesnym etapie życia i rozwoju. Ponadto w wielu tkankach pełnią rolę wewnętrznego systemunaprawczego,dzieląc się zasadniczobezograniczeńwcelu zastępowania innychkomórek, takdługo, jakorganizm żyje. Gdy dochodzi do podziału komórki macierzystej, każda nowopowstała komórka możepozostaćkomórkąmacierzystą lubprzekształcićsięw innąkomórkęobardziejwyspecjalizowanej funkcji,taką jak komórkamięśniowa, krwinka czerwona lub komórkamózgu. Komórkimacierzyste różnią sięodinnychdwiemaważnymicechami.Popierwsze,sątoniewyspecjalizowanekomórkizdolnedoodnawianiaswoich zasobów przez podziały komórkowe, niekiedy po długim okresie nieaktywności. Po drugie, wpewnychwarunkach,fizjologicznychlubeksperymentalnych,mogązostaćpobudzonedoprzekształceniasięwwyspecjalizowanekomórkiswoistedlapewnychtkaneklubnarządów.Wniektórychnarządach,takichjakjelito i szpikkostny,komórkimacierzystedzieląsię regularniewcelunaprawy lubzastąpieniazużytej lubuszkodzonejtkanki.



KrwinkiczerwoneNajczęściej występujący typ komórek krwi. Zawarta w nich hemoglobina sprawia, że krew jestczerwona.IchpodstawowąfunkcjąjestdostarczanietlenudowszystkichkomórekorganizmuLeukocyty/białekrwinkiKomórkiukładuodpornościowegobiorąceudziałwobronieorganizmuprzedzakażeniami.LimfocytyTTyp białych krwinek (limfocytów), który pomaga rozróżnić, czy napotkana komórka należy doorganizmuczyteżnie.LimfocytyTzabijajązakażonekomórki.Odgrywająoneważnąrolęwukładzieodpornościowym.MetabolizmlekuProces,wktórymlekjestrozkładanyprzezwewnętrzneenzymy,dziękiczemumożebyćwykorzystanyprzezorganizm,apotemusunięty.MetafazaFazacyklupodziałukomórki,wktórejpodwojonejużchromosomyustawionesąwliniiwzdłużśrodkakomórki.Następniedochodzidopodziałukomórkinadwiekomórkipotomnezawierającetakąsamąliczbęchromosomów.MetamielocytTypniedojrzałejbiałejkrwinkipowstającejzmieloblastu,którarozwiniesięwokreślonytypbiałychkrwinek.MieloblastyTyp niedojrzałej komórki rozwijającej się w szpiku kostnym, która rozwinie się w określony typbiałychkrwinek.MutacjaZmianawsekwencjiparzasadDNA*tworzącychdanygen.Mutacjewokreślonymgenieniezawszeprowadządojegozmiany.Nawrót(wznowa)Nowotwórlubchoroba(zwykleautoimmunologiczna),którawystąpiłaponownie,zwyklepookresie,wktórymbyłanieobecna lubniewykrywalna.Nawrótmożewystąpićwtymsamymmiejscucoguzpierwotnylubwinnym.Określasiętoteżjakochorobanawrotowa.NiedokrwistośćStan charakteryzujący się niedoborem czerwonych krwinek* lub hemoglobiny*. Żelazo zawarte whemoglobinieuczestniczywprzenoszeniutlenuzpłucdokomórekcałegociała.Wprzypadkuanemiiprocestenprzebiegamniejwydajnie.



NilotynibNilotynib należy do grupy leków zwanych inhibitorami kinaz tyrozynowych, blokujących enzymyokreślanejakokinazybiałkowe(tyrozynowe).LektendziałagłównieprzezblokowaniekinazyBcr-Abl.Enzym tenwytwarzany jest przez komórki białaczkowe i powoduje ich niekontrolowanemnożeniesię. Nilotynib, blokując Bcr-Abl, jak również inne kinazy, ułatwia opanowanie proliferacji komórekbiałaczki.ObrazowanieTKTomografia komputerowa, rodzaj badania radiologicznego, podczas którego narządy ciała sąskanowane zapomocąpromieniowania rentgenowskiego, zaśwyniki poddawane są komputerowejobróbce,dziękiktórejotrzymywanesąobrazyczęściciała.OcenacytogenetycznaBadaniegenów ichromosomów*.Badaniezmianwmaterialegenetycznymmożeprzyczynićsiędoustalenia, czy dana komórka jest komórką prawidłową, czy białaczkową. W niektórych typachbiałaczki występują wspólne nieprawidłowości cytogenetyczne (zmiany w genach lubchromosomach), które, tak jak odcisk palca, mogą wskazać patomorfologowi jaki typ białaczkiwystępujeudanegopacjenta.Odpowiedźcytogenetyczna(CCgR)Sposóbocenyreakcjinazastosowaneleczenie.WprzypadkuCMLokreślasięzmniejszenieodsetkakomórekzawierającychnieprawidłowychromosomFiladelfia*wszpikukostnymiwekrwi.OdpowiedźhematologicznaSposóbocenyreakcjinazastosowaneleczenie.WprzypadkuCMLcałkowitaodpowiedźhematologiczna(CHR)oznaczanormalizacjęmorfologiikrwi,zwłaszczaliczbybiałychkrwinekipłytek,wpołączeniuzbrakiemkomórekblastycznychikomórekbiałaczkowychwekrwipacjenta,prawidłowąwielkośćśledzionyorazbrakobjawówioznakCML.OdpowiedźklinicznaSposóbocenyreakcjinazastosowaneleczenie.Oceniasięjąnapodstawiezmianobjawówioznakspowodowanychprzezchorobę.OdpowiedźmolekularnaSposób oceny reakcji na zastosowane leczenie. W CML określana jest przez ujemny wynik testuzwanego PCR (łańcuchowa reakcja polimerazy). Test ten przeprowadza się w celu potwierdzeniabraku komórek białaczkowych i blastów we krwi, gdy są tak nieliczne, że nie mogą być wykryteinnymimetodami.PCRwykrywasubstancjewytwarzaneprzezkomórkibiałaczkowe.OmacetaksynaEksperymentalny lek przeciwnowotworowy hamujący tworzenie białek, co oznacza, że może onspowolnićlubzatrzymaćwzrostkomórek.Oporna(naleczenie)Wmedycynietermintenoznaczachorobęlubstan,któryniereagujenaleczenie.



Ośrodkowyukładnerwowy(OUN)Częśćukładunerwowegoobejmującamózgirdzeńkręgowy.PatomorfologLekarz wyszkolony w rozpoznawaniu chorób na podstawie wyglądu komórek lub tkanek podmikroskopem.PCR/łańcuchowareakcjapolimerazyTechnikastosowanadookreślaniasekwencjikodującejdanygen.PatomorfolodzywykorzystująPCRdo rozpoznawania pewnych określonych mutacji* (zmian w sekwencji kodującej), które są„genetycznymodciskiempalca”określonychtypówbiałaczek.PestycydKażdasubstancjastosowanawceluzabijaniaowadówiinnychszkodników.PłytkikrwiNiewielkie fragmenty komórek odgrywające kluczową rolę w krzepnięciu krwi. U pacjentów zobniżoną liczbąpłytekkrwiwystępujeryzykociężkichkrwawień.Upacjentówzpodwyższoną liczbąpłytek krwi występuje ryzyko zakrzepicy (tworzenia się zakrzepów krwi, które mogą zablokowaćnaczynia krwionośne i doprowadzić do udaru mózgu lub innych ciężkich stanów), jak równieżciężkiegokrwawieniazpowoduzaburzeniaczynnościpłytek.PonatynibLek stosowany w leczeniu pacjentów z CML i ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z obecnościąchromosomuFiladelfia(Ph+).PewnepostacieCML,takiejakzawierającemutacjęT315I,sąopornenaleczenie innymi inhibitorami kinazy tyrozynowej, takimi jak imatynib. Ponatynib stosuje się wleczeniuCMLztąkonkretnąmutacją.ProliferacjakomórekZwiększenieliczbykomórekwnastępstwieichwzrostuipodziałów.PromieniowanieMożebyćzdefiniowane jakoenergiaprzemieszczającasięwprzestrzeni.PrzykładypromieniowaniaobejmująpromieniowanieUVirentgenowskie,którejestczęstowykorzystywanewmedycynie.PrzeszczepZdrowaskóra,kośćlubinnatkankapobranazjednejczęściciałalubinnejosobyizastosowanawceluzastąpieniachorejlubuszkodzonejtkankiusuniętejzinnejczęściciała.PrzeszczepienieszpikukostnegoZabiegpolegającynazastąpieniuszpikukostnegozniszczonegowwyniku leczeniadużymidawkamilekówprzeciwnowotworowychbądźnapromieniania.Przeszczepmożebyćautologiczny(szpikkostnydanegopacjentazachowanyprzedrozpoczęciemleczenia),allogeniczny(szpikpochodzącyodinnegodawcy)lubsyngeniczny(szpikpochodzącyodidentycznegogenetyczniebliźniaka).



RadioterapiaMetodaleczenia,wktórejpromieniowaniejonizującestosujesięwceluleczeniaraka;zawszestosujesięjenaściśleokreślonyobszar,zajętyprzeznowotwór.RemisjaOkres schorzenia, który charakteryzuje się brakiem objawów chorobowych. W częściowej remisjidochodzi do ustąpienia lub zmniejszenia niektórych, ale nie wszystkich, objawów i oznak raka.Wcałkowitejremisjidochodzidoustąpieniawszystkichobjawówioznakraka,chociażnowotwórmożebyćnadalobecnyworganizmie.RokowaniePrzewidywanyrezultatlubprzebiegchoroby;prawdopodobieństwowyzdrowienialubnawrotu.Rzecznikpacjenta/GrupawsparciapacjentaOsobapomagającapacjentowiwkontaktachzosobamimającymiwpływnajegostanzdrowia,wtymz lekarzami, firmami ubezpieczeniowymi, pracodawcami, koordynatorami opieki, prawnikami, itp.Rzecznikpacjentapomagawrozwiązywaniuproblemówdotyczącychopiekizdrowotnej,rachunkówzausługimedyczneidyskryminacjiwpracyzwiązanejzestanemzdrowia.Grupywsparciapacjentówonkologicznych działają na rzecz zwiększenia publicznej świadomości ważnych problemówzwiązanych z nowotworami, takich jak potrzeba wsparcia pacjentów onkologicznych, edukacja ibadanianaukowe.Grupy takiepropagują zmiany, któreprzyniosłybypoprawęsytuacjipacjentówzchorobąnowotworowąiichrodzin.SkutecznośćWmedycynie zdolnośćmetody leczenia, na przykład leku lub operacji chirurgicznej, do uzyskaniapożądanego,korzystnegoefektu.StężeniehemoglobinyIlościowe określenie zawartości białka o nazwie hemoglobina zawartegow czerwonych krwinkach;wyraża się jew postacimasy (gramów) na objętość krwi (decylitry). Hemoglobina przenosi tlenwobrębieorganizmu.TerapiacelowanaMetodaleczeniawykorzystującalekilubinnesubstancje,takiejakprzeciwciałamonoklonalne,wceluidentyfikacji i atakowania wybiórczo komórek nowotworu. Terapia celowana może mieć mniejskutkówubocznych,niżinnetypyleczeniaprzeciwnowotworowego.Trombocytopenia(małopłytkowość)Obecnośćzbytmałejliczbypłytekkrwiwekrwiobwodowej.Tworzenieprzerzutów/przerzutRozsiewchorobynowotworowej z jednej części ciałado innej.Guz składający się z komórek, któreuległy rozsiewowi, nazywany jest guzem przerzutowym lub inaczej przerzutem. Guz przerzutowyzawierazregułytakiesamekomórkijakkomórkinowotworupierwotnego.



UkładodpornościowyUkładodpornościowyjestbiologicznymsystememstrukturiprocesów,którechroniąorganizmprzedchorobami poprzez rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych oraz patogenów zzewnątrz,takichjakwirusyibakterie.WęzełchłonnyZaokrąglonamasa złożona z tkanki limfatycznej, otoczona torebką z tkanki łącznej.Węzły chłonnefiltrująchłonkę(limfę)imagazynująlimfocyty.Położonesąprzynaczyniachlimfatycznych.WybroczynyNiewielkieczerwonelubpurpuroweplamkipowstającewwynikupęknięcianaczyniawłosowatego.WznowaPowrót objawów choroby po okresie poprawy. W chorobie nowotworowej oznacza on ponownepojawieniesięnowotworupookresieremisji*.ZnieczulenieOdwracalnystanutratyświadomości,wktórympacjentnieczujebólu,nieprzejawiaprawidłowychodruchów oraz nie reaguje na stresujące bodźce; stan ten wywoływany jest sztucznie poprzezstosowanie określonych substancji nazywanych środkami znieczulającymi (anestetykami).Znieczulenie może być całkowite (ogólne) lub częściowe (miejscowe); umożliwia ono pacjentompoddawaniesięzabiegomchirurgicznym,takimjakpobieraniekomórekszpikukostnego.

www.anticancerfund.org www.esmo.org

Poradniki dla pacjentów European Society for Medical Oncology (Europejskie Towarzystwo Onkologii Medycznej, ESMO) / Anticancer Fund (Fundacja przeciwko rakowi, ACF) zostały opracowane, aby pomóc pacjentom oraz ich rodzinom i opiekunom w lepszym zrozumieniu natury różnych rodzajów nowotworów złośliwych i ocenie optymalnych dostępnych metod leczenia. Informacje medyczne podane w tych poradnikach są oparte na wytycznych praktyki klinicznej opracowanych przez ESMO przeznaczonych dla onkologów medycznych jako pomoc przy rozpoznawaniu, obserwacji i leczeniu różnych rodzajów nowotworów.Poradniki te publikowane są przez Fundację Przeciwko Rakowi w ścisłej współpracy z Grupą Roboczą ESMO ds. wytycznych oraz Grupą Roboczą Pacjentów Onkologicznych ESMO.

Więcej informacji można uzyskać na stronach internetowych www.esmo.org i anticancerfund.org.

Co to jest przewlekła białaczka szpikowa (CML) · 2017. 5. 3. · (inaczej anemii*), zmniejszonej...

Documents

Transcript of Co to jest przewlekła białaczka szpikowa (CML) · 2017. 5. 3. · (inaczej anemii*), zmniejszonej...