CETR (competitive emerging technology report) – narzędzie oceny potencjału terapeutycznego na przykładzie przewlekłej białaczki limfocytowej

Anna Kordecka

Elżbieta Sołtysiak

K R A K Ó W , 2 1 c z e r w c a 2 0 1 6

Competitive emerging technology report (CETR, po polsku: Raport oceny potencjału konkurencyjnego ROPeK)

Spis treści

Problem zdrowotny

Wytyczne

Interwencja

Komparatory i horizon scanning

Skuteczność i bezpieczeństwo, ocena siły interwencji

Oszacowanie ceny efektywnej

Elementy analizy wpływu na budżet

Problem zdrowotny

• D e f i n i c j a • E t i o p a t o g e n e z a • R o z p o z n a n i e • O c e n a s t o p n i a

z a a w a n s o w a n i a k l i n i c z n e g o

Przewlekła białaczka limfocytowa (chronic lymphocytic leukemia, CLL)

o najczęstsza postać białaczki u osób dorosłych;

o bardzo różnorodny i często bezobjawowy przebieg kliniczny;

o ok. 30% chorych w chwili rozpoznania – brak objawów choroby, wyłącznie limfocytoza wykryta w morfologii krwi obwodowej;

HTA Audi t

o monoklonalna limfocytoza B-komórkowa, trwająca co najmniej 3 miesiące, o wartości powyżej 5×109/l lub bez względu na wysokość limfocytozy w przypadku obecności cytopenii we krwi obwodowej wtórnej do zajęcia szpiku;

Warzocha, „Przewlekła białaczka limfocytowa”, Zalecenia postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nowotworach złośliwych, Polska Unia Onkologii 2013

Źródło: https://en.wikipedia.org/wiki/B-cell_chronic_lymphocytic_leukemia

o ok. 70% chorych objawy różne i niespecyficzne (zależnie od zaawansowania choroby), przede wszystkim: niebolesna uogólniona limfadenopatia (szyjna, nadobojczykowa, pachowa, pachwinowa) i zmęczenie;

o U 5–15% chorych transformacja chłoniakowa (Transformacja Richtera) przed i po leczeniu.

del(17p)

o Delecja 17p (del(17p)) i mutacja genu TP53 to najbardziej niekorzystne cytogenetyczne czynniki prognostyczne;

o Delecja 17p obejmuje całe ramię chromosomu 17 albo (u ponad 80% pacjentów) jest ograniczona do regionu 17p13.1, w którym znajduje się gen TP53;

o Występuje u:

» około 3-8% pacjentów z nowozdiagnozowaną CLL lub CLL w początkowej fazie leczenia;

» około 30% pacjentów z nawrotową lub oporną CLL

o Całkowite przeżycie (OS) jest równe 24-36 miesięcy;

o Pacjenci z delecją 17p nie wykazują pozytywnej odpowiedzi na chemioterapię (FC) lub chemoimmunoterapię (FCR).

Brown, „The Treatment of Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia”, review, American Society of Hematology, Hematology 2011 Robak, „High-risk chronic lymphocytic leukemia”, review, a c t a h a e m a t o l o g i c a p o l o n i c a 4 6 ( 2 0 1 5 ) 6 8 – 7 4 Warzocha, „Przewlekła białaczka limfocytowa”, Zalecenia postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nowotworach złośliwych, Polska Unia Onkologii 2013 Sellner et al., „What Do We Do with Chronic Lymphocytic Leukemia with 17p Deletion?”, Curr Hematol Malig Rep (2013) 8:81–90 Zenz et al., „Risk categories and refractory CLL in the era of chemoimmunotherapy”, Blood. 2012; 119(18):4101-4107

HTA Audi t

Wytyczne i standardy postępowania

Postępowanie terapeutyczne w leczeniu CLL – wytyczne

o Polska Unia Onkologii (PUO) – 2013;

o American Society of Hematology (ASH) – 2013

o National Comprehensive Cancer Network (NCCN) – 2014;

o European Society for Medical Oncology (ESMO) – 2015;

o British Committee for Standards in Haematology (BCSH) – 2015;

o National Institute for Health and Care Excellence (NICE) – 2015;

o National Cancer Institute (NCI) – 2015

HTA Audi t

Polska Unia Onkologii (PUO) - 2013

European Society for Medical Oncology (ESMO) - 2015

British Committee for Standards in Haematology (BCSH) – 2015

National Institute for Health and Care Excellence (NICE) – 2015

Naw

roto

wa

lub

op

orn

a n

a le

czen

ie C

LL

Chorzy z grupy wysokiego ryzyka (także z del17p), wobec których przyjęto strategię leczenia radykalnego - kandydaci do leczenia indukującego remisję: • Alemtuzumab w połączeniu z

wysokimi dawkami glikokortykosteroidów (metyloprednizolon lub deksametazon), podawanych w pulsach

1. Wystąpienie nawrotu w przeciągu 24-36 miesięcy od pierwszej dawki chemioimmunoterapii lub oporności na leczenie: a) Osoby w gorszym stanie ogólnym: Inhibitory BCR (ibrutinib, idelalisib) +/- rytuksymab; Dodatkowo można rozważyć bendamustynę + rytuksymab lub FCR-Lite u osób bez mutacji TP53 oraz del(17p) [III, B]; b) Osoby w dobrym stanie ogólnym: Inhibitory BCR (ibrutinib, idelalisib) +/- rytuksymab [III, B]; U osób wykazujących odpowiedź na leczenie inhibitorami można zastosować również alloHSCT w przypadku remisji choroby [V, B] 2. Wystąpienie nawrotu po 24-36 miesiącach od pierwszej dawki chemioimmunoterapii: a) Mutacja TP53 lub del(17p) –

analogicznie do punktu 1. b) Brak mutacji TP53 oraz del(17p):

- Osoby w gorszym stanie ogólnym: Powtórzyć terapię początkową lub zmienić na inhibitory BCR (+/- rytuksymab) bendamustyna + rytuksymab [III, B]; - Osoby w dobrym stanie ogólnym: Powtórzyć terapię początkową lub zmienić na terapię: bendamustyna + rytuksymab/ chemioimmunoterapia/ leczenie inhibitorami BCR (ibrutinib, idelalisib +/- rytuksymab) [III, B]

Inhibitory BCR (idelalisib + rytuksymab lub ibrutinib) [I, A]; W sytuacji wystąpienia przeciwwskazań do zastosowania terapii BCR pacjenci z nawrotową CLL mogą zostać poddani leczeniu z udziałem chemioterapii +/- rytuksymab (BR: bendamustyna, rytuksymab lub FCR) [II, B]

1. Dorośli pacjenci z nawrotem przewlekłej białaczki limfocytowej, który nastąpił w ciągu 24 miesięcy od zakończenia terapii: Idelalisib + rytuksymab; 2. Pacjenci z nawrotową lub oporną przewlekłą białaczką limfocytową, z wyjątkiem: • oporności na fludarabinę (brak

odpowiedzi na fludarabinę lub nawrót choroby w ciągu 6 miesięcy leczenia), lub

• jeśli pacjent był poprzednio leczony rytuksymabem, chyba że w związku z badaniami klinicznymi, w dawce niższej od dawki aktualnie zarejestrowanej dla przewlekłej białaczki limfocytowej lub w terapii złożonej z lekami innymi niż fludarabiną i cyklofosfamidem

Rytuksymab w kombinacji z fludarabiną i cyklofosfamidem

* Inhibitory BCR = inhibitory receptorów limfocytów B

Interwencja

• G r u p a f a r m a k o t e r a p e u t y c z n a • P o s t a ć f a r m a c e u t y c z n a • M e c h a n i z m d z i a ł a n i a • W ł a ś c i w o ś c i f a r m a k o k i n e t y c z n e • W s k a z a n i a d o z a s t o s o w a n i a • D a w k o w a n i e i s p o s ó b p o d a n i a • P o z w o l e n i e n a d o p u s z c z e n i e d o o b r o t u

Wenetoklaks (VEN)

o Inne nazwy: GDC-0199, ABT-199, RG7601;

o Nowy, dostępny drogą doustną, małocząsteczkowy, selektywny inhibitor antyapoptycznego białka Bcl-2 o potencjalnej aktywności przeciwnowotworowej;

o Wskazanie: przewlekła białaczka limfocytowa (CLL);

o 11 kwietnia 2016 – rejestracja w FDA; VEN we wskazaniu: leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej u chorych z delecją 17p, po co najmniej 1 wcześniejszej terapii

o status terapii przełomowej FDA (ang. breakthrough therapy designation, BTD):

» kwiecień 2015 – wenetoklaks w leczeniu nawrotowej/opornej przewlekłej białaczki limfocytowej u chorych z delecją 17p;

» styczeń 2016 – kombinacja wenetoklaksu z rytuksymabem w leczeniu nawrotowej/opornej przewlekłej białaczki limfocytowej;

o status leku sierocego we wskazaniu:

» przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) – EMA, FDA (20 września 2012);

» ostrej białaczki szpikowej (AML) – EMA (17 lutego 2016); FDA (4 lutego 2016).

HTA Audi t NCI Drug Dictionary http://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-drug?CdrID=698675 http://www.ukmi.nhs.uk/applications/ndo/record_view_open.asp?newDrugID=6183

Horizon scanning Potencja lne opcje terapeutyczne d la VEN

• 2 - l e t n i h o r y z o n t c z a s o w y • O p c j e t e r a p e u t y c z n e - o b e c n e i p r z y s z ł e • S t a t u s f i n a n s o w a n i a z e ś r o d k ó w

p u b l i c z n y c h w P o l s c e • U z a s a d n i e n i e w y b o r u k o m p a r a t o r ó w

o Potencjalne opcje zostały zawężone do tych stosowanych w opornej lub

nawrotowej postaci CLL;

o Uwzględniono leki, które prawdopodobnie zostaną dopuszczone do obrotu do

grudnia 2018 (3 lata);

o Uwzględniono także leki, które są obecnie w II fazie badań klinicznych, ze

względu na nowy trend w praktyce światowych agencji HTA, jakim jest

możliwość dokonania przyspieszonej oceny względnej efektywności klinicznej;

o Leczenie za pomocą allo-HSCT było rozpatrywane jako postępowanie

alternatywne, ale nie zostało zaliczone do grona komparatorów.

Horizon scanning – potencjalne opcje

HTA Audi t

Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN (dopuszczone do obrotu)

Substancja Populacja FDA EMA Komparator

Ofatumumab (OFA)

• pacjenci z nieleczoną wcześniej CLL z przeciwwskazaniem do terapii z udziałem fludarabiny

• pacjenci z CLL oporną na leczenie fluradabiną i alemtuzumabem

Październik 2009 Kwiecień 2010 + (tylko mono)

Rytuksymab (RIT) • pacjenci z nieleczoną wcześniej CLL • pacjenci z nawrotową lub oporną CLL

1997 Czerwiec 1998 +

(tylko w terapii złożonej)

Obinutuzumab (OBI) • pacjenci z nieleczoną wcześniej CLL z

przeciwwskazaniem do terapii z udziałem fludarabiny (pełna dawka)

Listopad 2013 Lipiec 2014 - (inna populacja)

Ibrutinib (IBR) • pacjenci z nieleczoną CLL (z delecją 17p lub mutacją

TP53), którzy nie mogą poddać się chemoimmunoterapii

• pacjenci z wcześniej leczoną CLL

Luty 2014; Marzec 2016

Październik 2014; Maj 2016

+ (mono i w terapii

złożonej)

Idelalisib (IDE) Lipiec 2013 Wrzesień 2014 +

(tylko w terapii złożonej)

Alemtuzumab* (ALE) • pacjenci z B- komórkową CLL po niepowodzeniu

wcześniejszej terapii z udziałem fludarabiny Lipiec 2001 Lipiec 2001

- (*wycofany przez

EMA)

*

interwencja

data

2012 2009

RYT

2010 2011 2013 2014

Status rejestracyjny

OFA

2015 1997

OBI

IBR

Rejestracja w FDA

Rejestracja w EMA

Pozytywna rekomendacja AOTMiT

Status terapii przełomowej (FDA)

VEN

ALE *

… 1998 … 2001 2016

VEN + RIT

IDE + RIT

rozszerzenie wskazania

Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN (chemioterapia)

Substancja Populacja FDA EMA Komparator

Bendamustyna (BEN) CLL/ pacjenci z CLL z przeciwwskazaniem do

terapii z udziałem fludarabiny Marzec 2008 Marzec 2010

+ (mono i w terapii

złożonej)

Chlorambucyl (CHL) CLL Marzec 1957 Lipiec 1995 - (inna populacja)

Cyklofosfamid (CYC) CLL Listopad 1959 Sierpień 1990 - (inna populacja)

Fludarabina (FLU) CLL Kwiecień 1991 Sierpień 1994 - (inna populacja)

Chlormetyna (CLM) (chlorowodorek mechloretaminy)

CLL Sierpień 2013

Maj 2012 - status leku sierocego;

w trakcie rozpatrywania wniosku

- (inna populacja)

FLU+CYC+RIT (schemat FCR)

CLL 1. linia leczenia (złoty standard)

ND ND - (inna populacja)

interwencja

data

1991

CHL

2010

Status rejestracyjny

BEN

1957

CYC

FLU

CLM

Rejestracja w FDA

Rejestracja w EMA

Pozytywna rekomendacja AOTMiT

Status terapii przełomowej (FDA)

1959 … 2012 … 1990 … 1994 1995 … 2008 … … 2013

Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN (etap badań klinicznych)

Substancja Inne nazwy Faza badań

Przybliżony czas

dopuszczenia do obrotu

Status terapii EMA/FDA

Komparator Dostępność

wyników badań

ACP-196 Bruton Tyrosine Kinase (Btk) Inhibitor, acalabrutinib

III 2019 - + + (I/II fazy)

UBL (ublituximab)

1303, EMAB-6, LFB-R603, R603, TG-1101, TG-1303, TGTX-1101, Utuxin

III 2017 - + -

RP5264 TGR-1202, RP-5264, TGR1202 III 2019 - + -

DIN (dinaciclib)

SCH-727965, SCH 727965, MK-7965, PS-095760, SCHOOL 727965

III 2015* - + +

(I fazy)

DUV (duvelisib)

IPI-145, PI3K Inhibitor III 2019

Procedura Przyspieszonej

Ścieżki Rejestracyjnej

(FDA)

+ -

LEN (lenalidomid)

Revlimid, CC-5013, CDC 501 III 2019 - + +

Potencjalne opcje terapeutyczne dla VEN (faza II badań klinicznych)

Dla żadnej z wymienionych substancji będących w trakcie badań klinicznych II fazy we wskazaniu nawrotowej lub opornej przewlekłej białaczki limfocytowej nie odnaleziono informacji:

o o uzyskaniu statusu Terapii Przełomowej w FDA;

o o uruchomieniu procedury Przyspieszonej Ścieżki Rejestracyjnej w FDA;

o o uruchomieniu procedury Przyspieszonej Ścieżki Rejestracyjnej w EMA.

HTA Audi t

Leki te nie stanowią komparatora dla VEN.

Uzasadnienie wyboru komparatorów

Substancja Komparator Refundacja w Polsce Uzasadnienie

OFA* + - (program lekowy wycofany w 2012*)

Wskazanie rejestracyjne

RIT - +

Zgodnie z aktualnymi wytycznymi i praktyką kliniczną monoterapia

nie stanowi standardu postępowania w rozpatrywanym

wskazaniu

IBR ± RIT + - Wskazanie

rejestracyjne/wytyczne/kryteria włączenia i wykluczenia do badań

IDE - -

Zgodnie z aktualnymi wytycznymi i praktyką kliniczną monoterapia

nie stanowi standardu postępowania w rozpatrywanym

wskazaniu

IDE+RIT + - Wytyczne

BEN ± RIT + + Wskazanie refundacyjne/

wytyczne

ALE + glikokortykosteroidy - (ALE wycofany przez FDA i EMA w 2012)

- (program lekowy wycofany w 2011**)

Wytyczne PUO 2013, ale ALE został wycofany przez EMA i FDA w 2012

FLA + - Wytyczne

Refundacja

Ocena skutecznośc i i bezpieczeństwa

• I n t e r w e n c j a i k o m p a r a t o r y • P r z e g l ą d i o c e n a d o s t ę p n y c h ź r ó d e ł • O b e j m u j e : d o n i e s i e n i a k o n f e r e n c y j n e ,

n o t k i p r a s o w e , s t r o n y i n t e r n e t o w e p r o d u c e n t ó w i t p .

Akronim badania

VEN+OBI /2016

Ramiona badania Data zakończenia badania

Czas trwania badania

HTA Audi t

2020

VEN

2011 2012

Wenetoklaks – badania kliniczne

czas

MURANO

VEN+RIT vs BEN+RIT/2018

III fazy

II fazy

2013 2014 2015 2016 2019 2017 2018

I fazy

VEN/2017

VEN/2016

VEN+OBI vs OBI+CHL /2020

BEN+OBI+VEN (seq.)/2020

VENpoIBR vs VENpoIDE vs VENpoIBRlubIDE/2017

VEN+OBI+IBR/2019*

VEN+OBI/2016

VEN+BEN, VEN+BEN+OBI/2016

VEN+RIT/2018

VEN+DUV/2020

DZIŚ

CETR – skala oceny

HTA Audi t

7 4 3 2 0

7 4 3 2 1 5 6 8 9

ŹLE DOBRZE

10

Porównanie skutecznośc i

• O c e n a w i a r y g o d n o ś c i b a d a ń • W y n i k i b a d a ń

Ocena wiarygodności badań

Badanie stanowiące podstawę oceny siły

interwencji

Faza/ metodyka badania

Randomizacja Zaślepienie Wielkość próby Informacja o

utracie z badania/ analiza wyników

Okres obserwacji

RAZEM

VEN (VEN/2017)

- - - + - + 3

VEN+RIT (VEN+RIT/2018)

- - - - + + 3

OFA (OFA vs IBR/2017)

+ + - + + - 7

IBR (OFA vs IBR/2017)

+ + - + + - 7

IBR+RIT (IBR+RIT/2017)

- - - - + + 3

BEN (BEN vs FLU/2009)

+/- + - +/- + + 7

BEN+RIT (BEN+RIT/2008)

- - - - + + 3

IDE+RIT (IDE+RIT vs

placebo+RIT/2014) + + + + + - 8

FLA

FLA/2009 - - - - + - 2

FLA/2011 - - - + + + 5

DUV (DUV vs OFA/2021)

+ + - + BD BD brak dostępnych

wyników

BEN *

Skuteczność (populacja łączna)

HTA Audi t

7 4 3 2 0

7 4 3 2 1 5 6 8 9 10

VEN

BEN+RIT

IBR+RIT

IBR

OFA

VEN+RIT

FLA

IDE+RIT

Populacja VEN była bardziej obciążona,

ale przyjęto podejście konserwatywne

Mniej obciążona populacja

Skuteczność (populacja z del(17p))

HTA Audi t

10 7 4 3 2

0 7 4 3 2 1 5 6 8 9

VEN BEN+RIT

IBR+RIT VEN+RIT

IDE+RIT

Porównanie bezpieczeństwa

Bezpieczeństwo (populacja łączna; populacja z del(17p))

HTA Audi t

7 4 3 2 0

7 4 3 2 1 5 6 8 9 10

BEN+RIT

IBR+RIT

VEN

IBR

OFA IDE+RIT

VEN+RIT FLA

BEN *

Hematologiczna toksyczność

Zespół rozpadu guza

Mniej obciążona populacja, wysoka

niepewność wnioskowania

S i ła interwencj i

• S k u t e c z n o ś ć • B e z p i e c z e ń s t w o • W i a r y g o d n o ś ć b a d a ń • N i e p e w n o ś ć o s z a c o w a ń • Z g o d n o ś ć c h a r a k t e r y s t y k i w y j ś c i o w e j

b a d a n i a z c h a r a k t e r y s t y k ą d o c e l o w ą

Siła interwencji (populacja łączna)

Interwencja Skuteczność Bezpieczeństwo Efektywność

kliniczna UE SI

VEN 6 6.5 6.5 7 5.5

VEN+RIT 8 6 7 7 6.0

OFA 1 8.5 4.5 3 4.5

IBR 3 8 5.5 3 5.5

IBR+RIT 8 7.5 8 7 7.0

BEN * 6 7 6.5 8 5.5

BEN+RIT 5 4 4.5 7 3.5

IDE+RIT 6.5 6 6.5 2 6.5

FLA 2.5 2 2.5 6 2.0

DUV BD

Populacja VEN była bardziej obciążona,

ale przyjęto podejście konserwatywne

Nie uwzględniono w dalszych rozważaniach

• Populacja mniej obciążona i znacznie odbiega od pozostałych badań;

• Według „Aktualnych zaleceń panelu ekspertów dotyczących stosowania bendamustyny w chorobach hematologicznych” z dnia 7.01.2016, bendamustyna nie jest wskazana dla pacjentów z (del)17p i/lub mutacją TP53

Siła interwencji (populacja z del(17p))

Interwencja Skuteczność Bezpieczeństwo Efektywność

kliniczna UE SI

VEN 6 6.5 6.5 7 5.5

VEN+RIT 7.5 6 7 7 6.0

OFA BD

IBR BD

IBR+RIT 4 7.5 6 7 5.0

BEN BD

BEN+RIT 1.5 4 3 7 2.0

IDE+RIT 3.5 6 5 2 5.0

FLA BD

DUV BD

Siła interwencji (populacja łączna)

HTA Audi t

7 4 3 2 0

7 4 3 2 1 5 6 8 9

BEN+RIT

IBR+RIT

VEN

IBR

OFA

IDE+RIT

VEN+RIT FLA Populacja VEN była bardziej obciążona,

ale przyjęto podejście konserwatywne

IBR+RIT

IDE+RIT

Siła interwencji (populacja z del(17p))

HTA Audi t

7 4 3 2 0

7 4 3 2 1 5 6 8 9

VEN

BEN+RIT

VEN+RIT

Szacowanie ceny zgodnie z zasadami VBP (premium price)

o Ceny nowych leków powinny być uzależnione od ich innowacyjności w porównaniu do obecnych standardów leczenia;

o Jeżeli rodzaj i stopień innowacyjności danego leku został określony z uwzględnieniem potencjalnej wartości dodanej oraz niepewności oszacowań, uzasadnione jest przyjęcie ceny wyższej od ceny komparatora.

HTA Audi t

RITVEN

RITVEN

RITBEN

RITBEN

SI

P

SI

P

P – cena efektywna SI – siła interwencji

czas Rok 1 Rok 2 Rok 3 Rok 4

Cen

a V

EN

(11

2x1

00

mg)

[P

LN]

Populacja łączna

Linie reprezentują oczekiwaną cenę

efektywną Populacja z del(17p)

(dane z Kanady)

(dane z Kanady)

Założona erozja cen -10% w ciągu 2 lat

Korytarz cenowy na dany rok

dla populacji łącznej

Korytarz cenowy na dany rok

dla populacji z del(17p)

* Zgodnie z obowiązującymi przepisami

Elementy anal i zy wpływu na budżet

• S z a n s e r e a l i z a c j i p o s z c z e g ó l n y c h s c e n a r i u s z y w k o n k r e t n e j p o p u l a c j i

Populacja docelowa

Z dostępnych danych wynika, że około 33% pacjentów z CLL ma postać nawrotową lub oporną choroby, natomiast delecja 17p występuje u około 30% z nich.

Brown, „The Treatment of Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia”, review, American Society of Hematology, Hematology 2011 Robak, „High-risk chronic lymphocytic leukemia”, review, a c t a h a e m a t o l o g i c a p o l o n i c a 4 6 ( 2 0 1 5 ) 6 8 – 7 4 Warzocha, „Przewlekła białaczka limfocytowa”, Zalecenia postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w nowotworach złośliwych, 2013 Sellner et al., „What Do We Do with Chronic Lymphocytic Leukemia with 17p Deletion?”, Curr Hematol Malig Rep (2013) 8:81–90 Zenz et al., „Risk categories and refractory CLL in the era of chemoimmunotherapy”, Blood. 2012; 119(18):4101-4107

rok 2016 2017 2018 2019

liczba chorych na CLL 13 575 13 858 14 103 14 319

liczba chorych z

nawrotową lub

oporną CLL

ogółem 4 480 4 570 4 654 4 725

z del(17p) 1 344 1 372 1 396 1 418

* założenie: ludność Polski wynosi 38,5 miliona

HTA Audi t

Założenia

o populacja: pacjenci z nawrotową/oporną CLL z delecją 17p stanowią około 9,9% wszystkich pacjentów z CLL;

o roczny koszt terapii określony został przy uwzględnieniu limitu finansowania leków z grupy BEN;

o uwzględniono 3 scenariusze: » „sztywne” założenia: VEN+RIT przejmie 30% pacjentów w I roku

leczenia, 70% - w II roku leczenia, 100% - w III roku leczenia;

» w oparciu o analizę zmian na rynku sprzedaży wybranych leków onkologicznych (afatynib, gefitynib, erlotynib);

» w oparciu o analizę zmian na rynku sprzedaży rytuksymabu

HTA Audi t

Dziękuję za uwagę

HTA Audi t