WYKORZYSTANIE BIOTECHNOLOGII W MEDYCYNIE NOWE KIERUNKI TERAPII

Zagadnienia do kolokwium 2015/2016 i lektura

Wprowadzenie

Pierwszo-, drugo- i trzeciorzdowa budowa RNA (motywy, interakcje)

Porwnanie struktury RNA i DNA

Wzory strukturalne czterech nukleotydw i acucha kwasu nukleinowego

Lektura

1. Butcher SE, Pyle AM (2011) The molecular interactions that stabilize RNA tertiary

structure: RNA motifs, patterns, and networks. Acc Chem Res. 44:1302-1311

Interferencja RNA (RNAi)

Naturalnie wystpujce zjawisko RNAi rodzaje i funkcje

Budowa siRNA

Mechanizm wyciszania genw gwni gracze (biaka i kwasy nukleinowe) procesu

RNAi

Potencja wykorzystania RNAi w badaniach i terapiach

Metody dostarczania interferujcych RNA do tkanek/komrek docelowych

Korzyci, zagroenia i problemy zwizane z wykorzystaniem RNAi w terapiach

Perspektywy rozwoju

Lektura

1. Sen GL and Blau HM. (2006) A brief history of RNAi: the silence of the genes. The

FASEB Journal 20: 1293-1299

2. Carthew RW and Sontheimer EJ (2009) Origins and mechanisms of miRNAs and

siRNAs. Cell 136: 642-655

3. Kaur IP et al. (2014) Small RNAs: the qualiffied candidates for gene manipulation in

diverse clinical pathologies. Critical Reviews in Therapeutic Drug Carrier Systems 31:

305-329

4. Martin SE and Caplen NJ (2007) Applications of RNA Interference in Mammalian

Systems. Annu Rev Genomics Hum Genet 8: 81108

5. Sindhu A, Arora P, Chaudhury A (2012) Illuminating the Gateway of Gene Silencing:

Perspective of RNA Interference Technology in Clinical Therapeutics. Mol Biotechnol

51:289302

6. Joo MK et al. (2014) The potential and advances in RNAi therapy: Chemical and

structural modifications of siRNA molecules and use of biocompatible nanocarriers.

Journal of Controlled Release 193: 113121

7. Ramamoorth M, Narvekar A. (2015) Non-viral vectors in gene therapy an overview.

Journal of Clinical and Diagnostic Research 9: GE01-GE06

8. Wilson RC & Doudna JA (2013) Molecular Mechanisms of RNA Interference. Annu

Rev Biophys 42:21739

9. Zheng et al. (2014) RNA activation: Promise as a new weapon against cancer. Cancer

Letters 355: 18-24

Wektory wirusowe w terapii genowej

Definicja i strategie terapii genowych

Wirusy rodzaje, cechy charakterystyczne, cykle yciowe

Genomy wirusw wane elementy

Przygotowanie wektora wirusowego do celw terapeutycznych

Rodzaje schorze traktowanych z uyciem wektorw wirusowych

Korzyci, zagroenia i problemy zwizane z wykorzystaniem wektorw wirusowych w

terapiach genowych

Perspektywy rozwoju

Lektura

1. Parker Ponder K. (2001) An Introdution to Molecular Medicine and Gene Therapy.

Chapter 4: Vectors of gene therapy. TF Kresina, ed. Wiley-Liss, Inc.

2. Wang D, Gao (2014) State-of-the-art human gene therapy: Part I. Gene delivery

technologies. Discov Med 18: 67-77

3. Sheridan C (2011) Gene therapy finds its niche. Nature biotechnology 29: 121-128.

4. Mali S. (2013) Delivery systems for gene therapy. Indian Hum Genet 19: 3-8

5. Magdalena Maniecka. Terapia genowa czym jest i jej perspektywy

6. Wang D, Gao (2014) State-of-the-art human gene therapy: Part II. Gene therapy

strategies and applications. Discov Med 18: 151-1

Ryboprzeczniki jako cele molekularne w terapii

Definicja czym s ryboprzeczniki, gdzie wystpuj

Budowa i organizacja ryboprzecznikw

Sposoby dziaania ryboprzecznikw

Wizanie ligandu i przekazanie sygnau do maszynerii ekspresji genw

Metody badawcze

Moliwoci zastosowania ryboprzecznikw

Lektura

1. Serganov A & Nudler E (2013) A decade of riboswitches. Cell 152: 17-24

2. Breaker RR (2011) Prospects for Riboswitch Discovery and Analysis. Molecular Cell

43: 867-879

3. Garst AD, Edwards AL, Batey RT (2010) Riboswitches: structures and mechanisms.

Cold Spring Harb Perspect Biol. 3:a003533.

4. Deigan K, Ferre-DAmare A (2011) Riboswitches: discovery of drugs that target

bacterial gene-regulatory RNAs. Accounts Chem Res 44: 1329-1338.

5. Bugaa K i wsp. (2005) Przeczniki RNA. Postpy Biochemii 51: 11-119.

6. Gallivan JP (2007) Toward reprogramming bacteria with small molecules and RNA.

Curr Opin Chem Biol 11:612-619

7. Mulhbacher J et al (2010) Therapeutic applications of ribozymes and riboswitches.

Curr Opin Pharmacol 10: 551-556.

Rybozymy w terapii

Co to jest rybozym i deoksyrybozym?

wiat RNA

Naturalne rybozymy podzia, katalizowane reakcje

Sztuczne rybozymy i deoksyrybozymy metody otrzymywania

Zastosowania praktyczne rybozymw i deoksyrybozymw

Lektura

1. Schubert S and Kurreck J (2004) Ribozyme- and Deoxyribozyme-Strategies for

Medical Applications. Current Drug Targets 5: 667-681

2. Tanner NK (1999) Ribozymes: the characteristics and properties of catalytic RNAs.

Microbiology Reviews 23: 257-275

3. Marcia M, Somarowthu S and Pyle AM (2013) Now on display: a gallery of group II

intron structures at different stages of catalysis. Mobile DNA 4: 14-27

4. Silverman SK (2008) Nucleic Acid Enzymes (Ribozymes and Deoxyribozymes): In Vitro

Selection and Application. Wiley Encyclopedia of Chemical Biology doi:

10.1002/9780470048672.wecb406

5. Adamala K, Pikua S. (2004) Hipotetyczna rola autokatalitycznych waciwoci kwasw

nukleinowych w procesie biogenezy. Kosmos 53 (2): 123-131

6. The RNA World and the Origins of Life . Molecular Biology of the Cell. 4th edition.

Alberts B, Johnson A, Lewis J, et al. New York: Garland Science; 2002.

7. Byun, J.; Lan, N.; Long, M. and Sullenger, B.A. (2003) Efficient and specific repair of

sickle -globin RNA by trans-splicing ribozymes. RNA, 9(10), 1254-1263.

Komrki macierzyste

Komrki macierzyste dorose i embrionalne, podzia

Kontrola rnicowania si komrek macierzystych szlaki sygnalizacyjne

Reprogramowanie komrek somatycznych metody otrzymywania indukowanych

komrek pluripotentnych

Wykorzystanie komrek macierzystych w inynierii tkankowej, medycynie

regeneracyjnej i terapii genowej

Lektura:

1. Sikora MA, Olszewski WL (2004) Komrki macierzyste biologia i zastosowanie terapeutyczne. Postepy Hig Med Dow. 58: 202-208

2. Bajek A, Olkowska J, Drewa T (2011) Mezenchymalne komrki macierzyste narzdziem terapeutycznym w regeneracji tkanek i narzdw. Postepy Hig Med Dow. 65: 124-132

3. Roszek K, Komoszyski M (2008) Kontrola i kierunki rnicowania komrek macierzystych krwi ppowinowej oraz ich zastosowanie terapeutyczne. Postepy Hig Med Dow. 62: 660-667

4. Olkowska-Truchanowicz J (2009) Rnicowanie komrek prekursorowych izolowanych z tkanki tuszczowejnowe moliwoci dla inynierii tkankowej i terapii komrkowej - Post Biol Komrki -tom 36, nr 2 (217-231)

5. Zomer HD, Vidane AS, Gonalves NN, Eambrsio C (2015) Mesenchymal and induced pluripotent stem cells: general insights and clinical perspectives. Stem Cells and Cloning: Advances and Applications: 8 125134.

6. Archacka K, Grabowska I, Ciemierych MA ( 2010) Indukowane komrki pluripotentne nadzieje, obawy, perspektywy. Postpy Biologii Komrki, tom 37, 1: 41-62

7. urawski M, Majka M (2011) Indukowane pluripotencjalne komrki macierzyste nowe rozwizanie w medycynie regeneracyjnej. Diagnostyka Laboratoryjna Journal of Laboratory Diagnostics, Volume 47, Number 2: 187-192

8. Kubiak JZ, Ciemierych MA (2013) Od Gurdona do Yamanaki, czyli krtka historia reprogramowania komrek. Postpy Biochemii 59 (2)

9. Szabowska-Gadomska I, Grska A, Maecki M (2013) Induced pluripotent stem cells (iPSc) for gene therapy. Developmental Period Medicine XVII, 3, 191-195

10. Yamanaka S, Yokoo T (2015) Current Bioengineering Methods for Whole Kidney Regeneration. Stem Cells Int. 2015: 724047.

11. Kulcenty K, Wrblewska J, Mazurek S, Liszewska E, Jaworski J (2015) Molecular mechanisms of induced pluripotency. Contemp Oncol (Pozn). 2015;19(1A):A22-9

12. Patel M, Yang S (2010) Advances in reprogramming somatic cells to induced pluripotent stem cells. Stem Cell Rev. Sep;6(3):367-80.

http://www.pbkom.eu/sites/default/files/artykulydo2012/36_2_217.pdfhttp://www.pbkom.eu/sites/default/files/artykulydo2012/36_2_217.pdfhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Kulcenty%20K%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=25691818http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Wr%C3%B3blewska%20J%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=25691818http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Mazurek%20S%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=25691818http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Liszewska%20E%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=25691818http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Jaworski%20J%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=25691818http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25691818http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Patel%20M%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=20336395http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=Yang%20S%5BAuthor%5D&cauthor=true&cauthor_uid=20336395